




2022年9月29日,美国FDA宣布批准了Amylyx公司研发的Relyvrio上市,用于治疗肌萎缩侧索硬化成人患者。在随机、安慰剂对照临床试验中,Relyvrio能显著延缓肌萎缩侧索硬化(ALS)的疾病进展。今年6月,Relyvrio也获得加拿大监管机构含条件的批准上市。FDA曾授予Relyvrio孤儿药资格和优先审评资格。Relyvrio一盒规格为4g*56袋,加拿大售价约为16.3万美元。
肌萎缩侧索硬化(ALS)是一种慢性、进行性神经系统变性疾病,也被称为“渐冻症”,主要表现为进行性加重的骨骼肌无力、肌萎缩,常累及上、下神经$及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉。ALS病程短、病情进展快,目前尚无法根治,其发病与机体胆固醇代谢异常有关,ALS患者常出现高胆固醇血症,而胆固醇代谢异常可引起机体中枢神经系统疾病。
按照Relyvrio的用法用量来看,一开始服用时前三周需要每日使用一包,三周之后增加为每天两包,也就是说除了第一个月使用39包以外,之后的每个月都要使用60包左右的Relyvrio。而Relyvrio的规格为4g*56,也就是说,一盒4g*56的Relyvrio除了第一个月以外,每个月都需要使用至少一盒。
最初的一个月患者仅需要使用39包Relyvrio,而后每个月需要60包的Relyvrio,一盒4g*56袋的Relyvrio在加拿大售价为16.3万美元,折合人民币要116万$,可谓说是相当昂贵,美国AMYLYX版本的Relyvrio规格为4g*56袋,价格仅为175000$左右,相比起一盒116万来说,还是比较划算的。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年9月29日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=216660