Relyvrio治疗渐冻症效果如何？

Relyvrio（AMX0035）是一种由苯丁酸钠（sodium phenylbutrate，PB）和牛磺酸二醇（taurursodiol，TURSO，又名ursodoxicoltaurine）组成的专有口服固定剂量复方制剂。该药物是首款在随机、安慰剂对照临床试验中显著延缓肌萎缩侧索硬化（ALS）疾病进展并能延长生存期的治疗药物，也是116年以来FDA批准的第3款ALS治疗药物。那么，Relyvrio治疗渐冻症效果如何？

Relyvrio治疗渐冻症效果

一项在肌萎缩侧索硬化 (ALS) 成人患者中评价 RELYVRIO 的24周、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究证实了 RELYVRIO 治疗 ALS 的疗效（研究1；NCT03127514）。为了入选研究，患者必须根据修订的 El Escorial 标准确诊为散发性或家族性ALS，在过去18个月内出现症状，筛选时慢肺活量 (SVC) 大于预测值的60%。

共有137例患者以2:1的比例随机接受RELYVRIO(n = 89) 或安慰剂 (n = 48) 治疗24周（意向治疗 [ITT] 人群）。

结果

两个治疗组之间的基线疾病特征通常相当；95%为白人，中位年龄为57.7岁，68%为男性。RELYVRIO治疗组中30%的患者发生球部疾病，而安慰剂组中为21%。平均而言，患者在基线前6个月被诊断为ALS，自首次症状发作后的时间约为13.5个月。在进入研究时或之前，71%的患者正在服用利鲁唑，34%的患者正在服用依达拉奉。RELYVRIO治疗组的平均（标准差）基线 ALS 功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 总评分为35.7(5.8)，安慰剂组为36.7(5.1)。

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