吉妥单抗(MYLOTARG)的治疗效果

吉妥单抗是一种创新的靶向治疗药物，通过其重组人源化抗CD33抗体部分特异性地结合到AML细胞表面的CD33抗原上，随后释放其细胞毒性药物卡奇霉素，诱导DNA损伤和细胞凋亡。

吉妥单抗作为一种创新的靶向治疗药物，通过其重组人源化抗CD33抗体与细胞毒性药物卡奇霉素的结合，展现了针对AML的新治疗策略。卡奇霉素是GO的核心文化元素，CD33抗体可以与其进行结合促进其吸收，吸收后卡奇霉素治疗则可通过诱导DNA损伤和细胞发生死亡。药物载体PgP-1释放卡利克霉素参与GO反应。研究人员目前正在评估ABCB 1-SNP对GO反应的影响。

研究纳入了942位AML患者，随机分配至接受标准疗法联合GO（GO治疗臂）或仅接受标准疗法（No-GO治疗臂）。对所有患者的基因组DNA进行了ABCB1-SNPs检测，特别是关注了rs1045642位点。

在GO治疗臂中，携带rs1045642位点小T等位基因（CT/TT基因型）的患者预后显著优于CC基因型患者。T等位基因可能与GO的敏感性增加和更好的治疗效果相关。

在No-GO治疗臂中，未观察到基因型与预后之间的显著关联，进一步强调了T等位基因与GO疗效之间的特异性。

体外实验（使用HL60细胞系）验证了rs1045642 T等位基因在促进卡奇霉素（GO的细胞毒性部分）诱导的DNA损伤和细胞凋亡方面的作用。