用药前重要建议

1.墨蝶呤口服粉剂需由具备苯丙酮尿症(PKU)诊疗经验的医师指导使用，禁止自行用药或调整剂量。

2.墨蝶呤治疗的生化疗效无法通过分子生物学检测预先判定，需通过临床治疗评估确认。

3.用药前需检测基线血苯丙氨酸(Phe)浓度，作为疗效评估基准。

4.所有用药患者需严格遵循蛋白质及苯丙氨酸限制性饮食，饮食方案需基于血苯丙氨酸水平制定；治疗期间需由医护人员定期评估蛋白质及苯丙氨酸摄入量，不可擅自调整饮食。

推荐剂量与给药方式

起始剂量(按年龄分层，每日1次)

＜6月龄：7.5mg/kg/日。

6月龄～＜1岁：15mg/kg/日。

1岁～＜2岁：30mg/kg/日。

≥2岁：60mg/kg/日(全年龄段最大日剂量)。

给药方式：每日1次，随餐口服，服药后需额外进食，保障药物吸收。

2岁以下儿童剂量滴定：起始剂量用药后2周内复查血苯丙氨酸水平；若血苯丙氨酸未下降，可逐步递增剂量，最高至60mg/kg/日；滴定评估期内禁止调整饮食中蛋白质及苯丙氨酸摄入量。

无效停药标准：最大剂量(60mg/kg/日)用药2周后，血苯丙氨酸仍未下降，判定为治疗无效，需立即停药。

剂量调整原则：治疗期间定期监测血苯丙氨酸，根据指标在7.5～60mg/kg/日范围内调整剂量，或同步调整饮食方案，维持血苯丙氨酸在安全范围；儿童需增加监测频率。

漏服处理：漏服后尽快补服，当日不可服用双倍剂量；次日恢复常规给药方案。

配制与给药说明

＜1000mg剂量(25mg/mL浓度配制)

剂量换算：每日剂量＜1000mg时，将剂量向上取整至最近250mg，确定药袋数量；每250mg粉末需加入9mL水或苹果汁，最终浓度为25mg/mL。

给药体积计算：给药体积(mL)=每日剂量(mg)÷25mg/mL，结果精确至0.2mL。

配制步骤：打开药袋，将粉末倒入容器，加入对应体积的水/苹果汁，搅拌≥30秒至混合均匀；用口服注射器抽取所需体积，立即服用；注射器残留粉末可额外加水/苹果汁冲洗后服用；剩余混合液需丢弃。

≥1000mg剂量(整袋给药)

剂量换算：每日剂量≥1000mg时，将剂量取整至最近250mg，确定药袋数量。

溶媒用量：

1袋1000mg：加30mL(2汤匙)水/苹果汁/草莓酱/苹果泥。

1袋1000mg+1～3袋250mg：加60mL(4汤匙)溶媒。

2袋1000mg：加60mL(4汤匙)溶媒。

以此类推，每增加1袋1000mg，溶媒递增30mL，最多不超过180mL。

配制步骤：将所有药袋粉末倒入容器，加入对应溶媒；水/苹果汁混合需搅拌≥30秒，草莓酱/苹果泥混合需搅拌≥60秒；一次性服完全部混合液；容器残留粉末可加水/苹果汁冲洗后服用，重复至无残留。

混悬液/软食混合液储存要求

混合液未立即服用时，密封后室温(20～25℃)可存放≤6小时，冷藏(2～8℃)可存放≤24小时。

服用前：水/苹果汁混合液搅拌≥30秒，软食混合液搅拌≥60秒。

超时未服用的混合液必须丢弃，不可继续使用。

患者在使用过程中应严格遵医嘱，密切关注耐受情况和不良反应，并定期复查。如有疑问或出现不适，应及时咨询医生或药师。