墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)的用法用量：用药指南,剂量调整,特殊人群用药

在开始墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)治疗前，应获取血液苯丙氨酸浓度。

墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)的用法用量

1、治疗高苯丙氨酸血症的常规成人剂量

起始剂量为每日一次，每次按每公斤体重60毫克口服。最大剂量为每日每公斤体重60毫克。

评估期：对于生化指标无反应的患者应停药：如果患者在接受最大剂量（每日每公斤体重60毫克）治疗两周后，其血液苯丙氨酸水平未能降低，则应停用此药。

2、治疗高苯丙氨酸血症的常规儿童剂量

起始剂量按年龄区分：年龄小于6个月为每日一次，每次按每公斤体重7.5毫克口服；年龄6个月至小于1岁为每日一次，每次按每公斤体重15毫克口服；年龄1岁至小于2岁为每日一次，每次按每公斤体重30毫克口服；年龄2岁及以上为每日一次，每次按每公斤体重60毫克口服，最大剂量为每日每公斤体重60毫克。

评估期：对于小于2岁患者的剂量调整：在按年龄起始剂量开始治疗后，应在两周内检查血液苯丙氨酸水平以验证对治疗的反应。

如果血液苯丙氨酸未降低，可根据血液苯丙氨酸水平逐步增加此药剂量，直至最大剂量每日每公斤体重60毫克。

在评估期间，不应改变现有的膳食蛋白质和苯丙氨酸摄入量。对于生化指标无反应的患者应停药：如果患者在接受最大剂量（每日每公斤体重60毫克）治疗两周后，其血液苯丙氨酸水平未能降低，则应停用此药。

备注：对于计算剂量低于每天1000毫克的情况，配制好的液体混合物的最终浓度为每毫升25毫克。

3、给药建议

墨蝶呤口服粉剂应与限制苯丙氨酸的饮食联合使用，应随餐服用。

对于小于1000毫克的剂量：应立即给予规定的剂量体积（毫升）。如果注射器中仍有颗粒，应再抽取额外的水或苹果汁并立即给予内容物；如果仍有颗粒残留，则重复此操作。丢弃容器中剩余未使用的混合物。在给予规定的剂量体积后，应额外进食。

对于至少1000毫克的剂量：应立即食用全部混合物以给予剂量。如果容器中仍有颗粒，应向容器中加入额外的水或果汁并立即食用全部内容物；如果仍有颗粒残留，则重复此操作。在食用完全部混合物后，应额外进食。

如果将液体或软食混合物储存起来，在给予规定剂量前，应分别搅拌至少30秒（液体）或60秒（软食）。

4、漏服处理

应尽快补服漏服的剂量，但同一天内不得服用两剂，应在次日恢复正常的服药时间表。

5、一般说明

治疗应由具备PKU管理知识的医生指导。通常无法通过实验室检测（例如分子检测）预先确定对本品的生化反应，应通过对本品的治疗性评估来确定。

所有接受本品治疗的PKU患者均应基于血液苯丙氨酸水平采用限制膳食蛋白质和苯丙氨酸的饮食，患者应定期由医疗保健提供者进行饮食评估（包括蛋白质和苯丙氨酸摄入量）。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)特殊人群的剂量调整

1、肾功能不全剂量调整

肾功能不全：无可用数据。

2、肝功能不全剂量调整

肝功能不全：无可用数据。

墨蝶呤口服粉剂(Sepiapterin)的剂量调整

治疗期间应监测血液苯丙氨酸水平，如有需要，可在每日每公斤体重7.5毫克至60毫克的范围内调整本品的每日剂量，和/或调整膳食蛋白质及苯丙氨酸的摄入量，以确保血液苯丙氨酸水平得到充分控制。

应频繁监测儿科患者的血液苯丙氨酸水平。