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阿塔鲁伦(Ataluren)

全部名称

     阿塔鲁伦、Translarna、Ataluren、PTC124

适应人群

     适用于2岁及以上、经基因检测确认肌营养不良蛋白基因存在无义突变、且具备行走能力的杜氏肌营养不良患者。[ 详情 ]

  • 规格: 125mg*30袋/盒
  • 厂家: PTC THERAP
  • 剂型: 颗粒剂
  • 有效期: 24个月

温馨提示:  图片来自公开渠道(如FDA官网、Drugs官网、原研药厂官网等),仅供参考。

阿塔鲁伦的适应症

阿塔鲁伦(Ataluren)适用于治疗由肌营养不良蛋白基因无义突变导致的杜氏肌营养不良,仅用于2岁及以上能够行走的患者。使用本品前,需通过基因检测确认患者肌营养不良蛋白基因存在无义突变。

阿塔鲁伦能够减缓无义突变杜氏肌营养不良患者行走能力的丧失,延缓肌肉功能恶化,改善患者的运动功能相关指标,为患者提供临床获益。

参考资料: 欧洲药监局更新于2025年4月16日,说明书网址:https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/translarna-epar-product-information_en.pdf

[免责声明] 以上内容来源于FDA官网,仅反映该药物在境外注册国家的适应症范围,不代表中国大陆批准使用范围,请勿据此作任何治疗决策。本页面内容,仅供持有医疗专业资质的人员用于医学药学研究参考,不构成任何治疗建议或药品推荐。所涉药品可能未在中国大陆获批上市,不适用于中国境内销售和使用。如需治疗,请咨询正规医疗机构。本站不提供药品销售或代购服务。
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