红细胞成熟剂罗特西普改善非输血依赖β-地贫贫血及生活质量
贫血是一种常见的临床症状,红细胞破坏过多或生成异常都可能造成贫血。在红细胞生成晚期阶段,红细胞生成障碍会导致无效造血,β-地中海贫血就是一种会出现无效造血的疾病,是一种单基因遗传性溶血性疾病,由于β珠蛋白基因缺陷造成α和β珠蛋白肽链失衡,引起细胞氧化应激、凋亡,晚期红细胞生成障碍,最终导致贫血。罗特西普(Luspatercept )是一种红细胞成熟剂,由新基公司和Acceleron制药公司共同开发完成,于2019年10月被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于红细胞输血依赖型β-地中海贫血成人患者的治疗,最近有研究证明,红细胞成熟剂罗特西普可以改善非输血依赖β-地贫贫血及生活质量。
2021年6月12日,百时美施贵宝(NYSE: BMY)与Acceleron制药(NASDAQ: XLRN)共同公布了II期临床研究BEYOND的首个数据。研究结果已在欧洲血液学协会(EHA)2021年网络年会的主席研讨会上进行发表。研究结果显示,77.1%接受罗特西普治疗的患者实现了血红蛋白升高(>=1.0 g/dl),而安慰剂组为0%。
在实验中发现的罗特西普的副作用为腹泻,头晕,关节痛,咳嗽,腹痛,疲劳,头痛,骨痛等。医伴旅小编希望目前正在使用罗特西普的患者能够不信谣、不传谣,目前在网络上有很多的不靠谱资讯向大家传达了错误的信息,比如增加药物剂量就可以达到双倍的治疗效果,又比如降低药物剂量就可以避免副作用的发生,这些都是没有任何依据的,只有谨遵医嘱用药,才能最大程度的发挥药物本身的作用。
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