马瓦卡坦(Mavacamten)是一种心脏肌球蛋白抑制剂，于2022年在美国首次获批，使用该药物需严格遵循处方信息并进行密切监测。马瓦卡坦(Mavacamten)的用药指南1、个体化给药方案马瓦卡坦的剂量必须根据患者的临床状态和超声心动图反应进行个体化调整。(1)、起始剂量：推荐起始剂量为每日一次口服5毫克。(2)、剂量范围：允许的后续剂量为每日一次2.5毫克、5毫克、10毫克或15毫克，最大推荐剂量为15毫克/日。(3)、达标治疗：治疗目标是达到适当的Valsalva左心室流出道（LVOT）梯度，同时维持LVEF≥50%且避免心衰症状。2、基于监测的剂量调整(1)、起始期：根据第4、8、12周的LVEF和LVOT梯度评估决定是否继续、下调或维持剂量。(2)、维持期：每3-6个月评估一次，根据LVEF和LVOT梯度决定维持原剂量或上调剂量。(3)、中断期：若LVEF<50%，立即中断治疗。每4周复查，直至LVEF≥50%方可考虑以更低剂量重启治疗。3、漏服处理若漏服一次，应在当天尽快补服，次日按原时间服用下一次剂量。切勿在同一天服用双倍剂量。胶囊应整粒吞服，不得掰开、压碎或咀嚼。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。马瓦卡坦(Mavacamten)的不良反应在临床研究中，发生率>5%且高于安慰剂组的不良反应包括：头晕、晕厥，晕厥是导致治疗中止的唯一不良反应。此外，与药物机制一致，治疗期间可观察到LVEF的可逆性下降，通常在中断治疗后恢复。马瓦卡坦(Mavacamten)的特殊人群用药1、妊娠期、哺乳期及有生育潜力的女性(1)、胚胎-胎儿毒性：基于动物数据，马瓦卡坦可能对胎儿造成伤害。有生育潜力的女性在开始治疗前必须排除妊娠，并在治疗期间及末次给药后4个月内采取有效避孕措施。(2)、避孕药选择：含有炔雌醇和炔诺酮的复方激素避孕药可与马瓦卡坦合用。但马瓦卡坦可能降低其他某些激素避孕药的效果，若使用此类避孕药，建议加用非激素避孕措施。(3)、哺乳期：马瓦卡坦是否随人乳分泌尚不明确，用药期间需权衡哺乳获益与潜在风险。2、老年患者及肝肾功能不全者(1)、老年患者：≥65岁患者与年轻患者的安全性和有效性相似。(2)、肝功能不全：轻度至中度肝功能不全患者无需调整剂量，但药物暴露量可能增加，需遵循既定的滴定和监测方案。重度肝功能不全患者的影响未知。(3)、肾功能不全：轻度至中度肾功能不全患者无需调整剂量。重度肾功能不全及肾衰竭患者的影响未知。3、儿科患者马瓦卡坦在儿科患者中的安全性和有效性尚未确立。

马瓦卡坦(Mavacamten)需要整粒吞服，不可掰开、咀嚼或压碎。马瓦卡坦(Mavacamten)的用法用量 1、起始与目标(1)、前提条件：开始马瓦卡坦治疗前，必须通过超声心动图确认患者左心室射血分数（LVEF）≥55%。(2)、推荐起始剂量：5毫克，每日一次口服。服药不受进食影响。(3)、最大剂量：推荐的最大维持剂量为15毫克，每日一次。2、服药方法(1)、整粒吞服：胶囊需整粒吞服，不得掰开、压碎或咀嚼。(2)、漏服处理：如果漏服，应在当天想起来时尽快补服，次日按原定时间服用下一次剂量。切勿在同一天服用双倍剂量。马瓦卡坦(Mavacamten)的剂量调整1、起始阶段（治疗前12周）治疗开始后，需在第4周、第8周和第12周进行超声评估（测量LVEF和Valsalva左心室流出道梯度），并遵循严格的算法决定剂量是维持、上调还是下调。关键监测指标：LVEF和Valsalva左心室流出道梯度。目标：逐步调整至能有效降低流出道梯度，同时确保LVEF保持在安全范围（≥50%）的个体化剂量。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。2、维持阶段（治疗12周后）进入维持期后，监测频率降低，但仍需定期评估。常规监测：建议每6个月复查一次临床症状和超声。3、治疗中断与重启(1)、中断指征：任何一次访视发现LVEF<50%，或患者出现心力衰竭症状/临床状况恶化。(2)、中断后处理：每4周复查超声，直至LVEF恢复至≥50%。(3)、重启方案：LVEF恢复后，可从比中断前低一个剂量级别的剂量重新开始治疗（例如，原10mg重启为5mg）。若原剂量为2、5mg，则重启时仍用2、5mg或永久停药。马瓦卡坦(Mavacamten)的特殊人群用药1、肝功能不全患者(1)、轻中度不全（Child-PughA/B级）：无需调整起始剂量，但需知晓马瓦卡坦在此类患者体内的暴露量（AUC）最高可增加220%。必须严格遵循基于ECHO的剂量滴定和监测方案。(2)、重度不全（Child-PughC级）：影响未知，应慎用。2、肾功能不全患者(1)、轻中度不全（eGFR≥30mL/min/1.73m²）：药代动力学无显著差异，无需调整剂量。(2)、重度不全或肾衰竭（eGFR<30mL/min/1.73m²，包括透析患者）：影响未知，需谨慎使用。3、老年人（≥65岁）临床试验数据显示，≥65岁（包括≥75岁）老年患者与年轻患者在安全性、有效性和药代动力学方面均相似，无需基于年龄调整剂量。4、育龄期女性及孕妇(1)、避孕要求：育龄期女性在治疗期间及末次给药后4个月内必须采取高效避孕措施。(2)、妊娠测试：开始治疗前必须确认未怀孕。(3)、妊娠风险：基于动物数据，马瓦卡坦可能造成胎儿损害，孕妇禁用。5、哺乳期女性马瓦卡坦是否随人乳分泌、对乳儿的影响均属未知。应权衡哺乳的益处与母亲的治疗需求，谨慎决定是否停药或停止哺乳。6、儿童患者尚未确定马瓦卡坦在18岁以下儿科患者中的安全性和有效性。

马瓦卡坦(Mavacamten)可直接在国内医院药房或者是药店中购买到。马瓦卡坦(Mavacamten)在哪有马瓦卡坦已经在国内上市，可以在国内直接购买到。患者可通过医院药房、实体药店等途径获取，并在医生的指导下用药。药物的获取和使用都必须在专业医生的全面评估和严密监测下进行，不可自行用药。马瓦卡坦(Mavacamten)的用法用量1、治疗前评估用药前必须通过超声心动图确认左心室射血分数（LVEF）≥55%。育龄期女性需确认未怀孕，并在治疗期间及末次给药后4个月内采取有效避孕措施。2、起始与剂量调整推荐起始剂量为5毫克，每日一次口服。允许的后续剂量为2、5毫克、5毫克、10毫克或15毫克，每日一次。最大推荐剂量为15毫克每日一次。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。3、用药注意事项马瓦卡坦胶囊应整粒吞服，不要掰开、压碎或咀嚼，可与食物同服或单独服用。如果漏服，应在当天尽快补服，次日按原计划时间服药。切勿在同一天服用双倍剂量。若出现LVEF<50%或心力衰竭症状，需中断治疗，并遵医嘱进行相应的处理。马瓦卡坦(Mavacamten)的副作用1、心力衰竭风险马瓦卡坦会降低心肌收缩力，可能导致或加重心力衰竭，患者必须定期（治疗前及治疗期间）接受超声心动图监测LVEF。如果LVEF降至50%以下，或出现呼吸困难、胸痛、下肢水肿、疲劳、心悸、快速体重增加等心力衰竭症状，必须立即就医。2、常见副作用在临床试验中，发生率超过5%且高于安慰剂的副作用主要包括头晕、晕厥。3、其他重要警示(1)、胚胎-胎儿毒性：动物实验显示有致畸风险。育龄期女性必须采取有效避孕措施。(2)、复杂的药物相互作用：马瓦卡坦主要通过CYP2C19酶代谢，与多种药物（如某些质子泵抑制剂、抗真菌药、抗癫痫药等）合用时，可能显著增加心力衰竭风险或导致疗效丧失。在开始或停用任何其他药物（包括非处方药）前，务必告知医生。

马瓦卡坦(Mavacamten)已经在国内上市，可以直接在国内医院或者是药店中购买到。马瓦卡坦(Mavacamten)怎么购买1、医院药房马瓦卡坦已经在国内上市，患者可以前往正规医院就诊，获得医生处方后可以直接在医院的药房中获取药物，同时在医生指导下用药。2、实体药店有购药需求的人群可前往正规药店购买马瓦卡坦，购药前通常需要出示医疗处方。3、医疗服务机构也可通过国内的医疗服务机构帮助购买马瓦卡坦，购药后可通过直邮的方式获取药物。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。如何辨别马瓦卡坦(Mavacamten)的真伪1、核对药品外观胶囊特征为硬质明胶胶囊，胶囊帽颜色代表不同规格：2.5毫克（浅紫色）、5毫克（黄色）、10毫克（粉色）、15毫克（灰色）。胶囊体为白色不透明，印有“Mava”字样，胶囊帽上印有对应的剂量数字。2、核查包装信息正品包装上应有清晰的生产商信息和批号、有效期，查看是否附有官方说明书（处方信息）。如何正确储存马瓦卡坦(Mavacamten)1、储存温度应储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的室温环境下。短时间内允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间波动。2、储存环境保持干燥，避免阳光直射和潮湿。不要将药物存放在浴室或厨房水槽旁。3、原包装保存请将胶囊始终保存在原装药瓶中，直至服用。药瓶内的干燥剂有助于防潮，请勿取出。4、安全放置请将药物放在儿童和宠物接触不到的安全地方，防止误服。5、过期处理定期检查药品有效期，切勿服用过期药物，过期的药物应按照当地规定或通过药房进行安全处理。马瓦卡坦(Mavacamten)药物过量1、药物过量症状可引起LVEF降低、心衰、低血压、心脏停搏、头晕、晕厥等症状。2、药物过量处理主要的措施包括停药、支持治疗、考虑使用活性炭(摄入2小时内)、联系毒物控制中心。

2025年马瓦卡坦(Mavacamten)最新价格暂不明确，需要以实际购买时的价格为准。2025年马瓦卡坦(Mavacamten)最新价格是多少钱一盒马瓦卡坦已在国内上市，已经纳入国家医保目录，享受医保报销，马瓦卡坦的价格受规格、购买渠道、报销比例等多种因素影响，实际费用可能存在波动，需要以当地的报销比例为准。马瓦卡坦(Mavacamten)的药代动力学1、吸收与分布口服生物利用度≥85%，Tmax为1–2小时，蛋白结合率高达97%-98%。2、代谢与消除(1)、主要代谢途径：马瓦卡坦主要通过肝脏细胞色素P450酶系统代谢，其中CYP2C19是主要代谢酶（贡献约74%），CYP3A4（约18%）和CYP2C9（约8%）也参与代谢。(2)、排泄：口服放射性标记的马瓦卡坦后，约85%的剂量经尿液排出（其中原形药占3%），7%经粪便排出（原形药占1%）。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。马瓦卡坦(Mavacamten)的特殊人群用药1、育龄期女性及孕妇(1)、胚胎-胎儿毒性：基于动物研究，马瓦卡坦可能对胎儿造成伤害，用药前必须确认未怀孕。(2)、避孕要求：育龄期女性在治疗期间及末次给药后4个月内，必须采取高效避孕措施。(3)、激素避孕药影响：该药可能降低某些含孕激素的复方激素避孕药效果，推荐使用含炔雌醇和炔诺酮的组合，或加用非激素避孕方式。2、老年人用药老年患者与年轻患者在安全性、有效性和药代动力学方面无显著差异，无需调整剂量。3、肝功能不全患者(1)、轻至中度肝功能不全（Child-PughA或B级）：无需调整起始剂量，但药物暴露量可能增加高达220%，必须严格遵循剂量滴定算法和监测计划。(2)、重度肝功能不全（Child-PughC级）：影响未知，需谨慎使用。4、肾功能不全患者轻至中度肾功能不全患者无需调整剂量。重度肾功能不全或肾衰竭（包括透析患者）的影响尚不明确。5、儿童用药目前尚未确立马瓦卡坦在儿科患者中的安全性和有效性。

马瓦卡坦(Mavacamten)已经在国内上市，但是具体价格与多种因素有关，需要以实际价格为准。马瓦卡坦(Mavacamten)国内价格是多少马瓦卡坦已于2024年4月在中国大陆获批上市，也纳入国家医保目录，享受医保报销。由于药品价格受采购渠道、地区、汇率变化等多种因素影响，价格并不固定，具体价格请务必咨询处方医生、指定药房或厂家。马瓦卡坦(Mavacamten)的囤药建议1、个体化精准治疗：剂量需要根据每次复查的左心室射血分数（LVEF）和左心室流出道梯度精确调整，且可能因病情变化而需要中断或改变剂量。提前囤积的剂量很可能不适用。2、严格的安全监测：治疗的核心是“监测-评估-调整”的闭环管理。医生会根据监测结果决定是否继续用药、调整剂量或中断治疗。脱离监测的用药极其危险。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。3、REMS程序限制：药房会根据处方和监测计划严格管理发药量，通常不会一次性发放过长期限的药物。4、药物储存期限：药品有有效期，不当储存可能影响药效。与治疗医生和认证药房保持密切联系，了解取药流程，在药物即将用完前，按计划完成复查并获取新的处方，然后前往指定药房取药。马瓦卡坦(Mavacamten)的正确储存方法1、储存温度：应储存在20°C至25°C（即68°F至77°F）的室温环境下。短期内允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间波动。2、储存环境：保持原瓶包装，放置于干燥处。避免阳光直射、潮湿（如浴室）、过热（如暖气旁、车内）或过冷（如冰箱）的环境。3、安全存放：请将药物放在儿童和宠物无法接触和看到的地方，防止误服。已有婴幼儿误服导致死亡的报道。过期或不再需要的药物，请勿随意丢弃。建议咨询药房或社区，按照医疗废弃物处理指南进行处置。

马瓦卡坦(Mavacamten)由百时美施贵宝公司(Bristol-Myers Squibb)研发，于2022年获得美国FDA批准上市，用药前了解注意事项、药物相互作用等。马瓦卡坦(Mavacamten)的注意事项1、心衰风险马瓦卡坦可导致收缩功能不全引起的心衰，需在治疗前和治疗期间定期监测LVEF，不建议LVEF<55%的患者开始治疗。若LVEF<50%或出现心衰症状，应中断治疗，合并严重感染或心律失常(如房颤)的患者风险更高。2、CYP450药物相互作用与CYP2C19或CYP3A4的抑制剂或诱导剂合用，可能增加心衰风险或降低疗效，告知患者避免使用。3、马瓦卡坦REMS项目因心衰风险，马瓦卡坦仅通过受限的REMS项目提供，医生、药师、患者均需认证和注册。4、胚胎-胎儿毒性基于动物数据，马瓦卡坦可能致胎儿损害。育龄女性需在治疗期间及末次剂量后4个月内使用有效避孕措施。避免使用除炔诺酮外的其他孕激素类复方激素避孕药。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。马瓦卡坦(Mavacamten)的相互作用1、影响马瓦卡坦血药浓度的药物(1)、弱CYP2C19或中效CYP3A4抑制剂（如奥美拉唑、埃索美拉唑、地尔硫卓）：会升高马瓦卡坦血药浓度。处理：起始剂量可为5mg；已治疗者加用此类药时，马瓦卡坦需降至下一低剂量（如15mg→10mg）。(2)、中效CYP2C19或强效CYP3A4抑制剂（如伏立康唑、克拉霉素、酮康唑）：影响更显著。处理：起始剂量应减至2.5mg；已治疗者加用此类药时，马瓦卡坦需降至下一低剂量。注意：对于已服用最低剂量2.5mg的患者，应避免开始使用此类抑制剂，因无更低剂量可用。2、马瓦卡坦对其他药物的影响(1)、CYP底物药物：如某些他汀类药物、华法林（CYP2C9）、氯吡格雷（CYP2C19）等。(2)、某些复方激素避孕药（CHC）：马瓦卡坦可能降低除炔雌醇/炔诺酮组合外的其他CHC疗效，有导致避孕失败的风险。建议加用屏障避孕法（如避孕套）或改用不受酶诱导影响的避孕方式。马瓦卡坦(Mavacamten)的禁忌症1、严禁联用的药物（绝对禁忌）由于联用会显著增加心力衰竭风险或导致治疗失效，马瓦卡坦严禁与以下药物同时使用：(1)、强效CYP2C19抑制剂：例如氟康唑、氟伏沙明、替拉那韦等。(2)、中至强效CYP2C19诱导剂或中至强效CYP3A4诱导剂：例如利福平、卡马西平、苯妥英钠、圣约翰草提取物等。停用这些诱导剂也可能因酶活性恢复正常而增加心衰风险。2、重要的治疗前提禁忌(1)、左心室射血分数（LVEF）不足：起始治疗不推荐用于LVEF<55%的患者。治疗中若LVEF<50%，必须中断给药。(2)、特定负性肌力药物组合：应避免与丙吡胺、雷诺嗪、维拉帕米联用β受体阻滞剂、地尔硫卓联用β受体阻滞剂合用，因可能叠加负性肌力作用，显著增加心衰风险且临床经验有限。

由百时美施贵宝公司(Bristol-MyersSquibb)研发的马瓦卡坦(Mavacamten)，于2022年获得美国FDA批准，用于改善症状性梗阻性HCM患者的症状和功能能力。马瓦卡坦(Mavacamten)是治疗什么疾病的马瓦卡坦适用于有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM），这是一种遗传性心肌病，特征为心室肌异常肥厚，导致左心室流出道（LVOT）在收缩期发生梗阻，从而引发一系列症状。(1)、目标人群：成年患者，其纽约心脏协会（NYHA）心功能分级为II-III级（即轻度至中度活动受限）。(2)、治疗目标：改善患者的功能能力（如运动耐力）和症状（如呼吸困难、胸痛、乏力）。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。马瓦卡坦(Mavacamten)的不良反应1、严重不良反应：心力衰竭(1)、原因：药物会降低左心室射血分数（LVEF），过度抑制可能导致收缩功能障碍，引发心力衰竭。(2)、表现：新发或加重的呼吸困难、胸痛、疲劳、心悸、下肢水肿、体重快速增加。也可能表现为无症状的LVEF下降。2、常见不良反应（发生率>5%且高于安慰剂）(1)、头晕：发生率为27%，可能与血压或心输出量变化有关。(2)、晕厥：发生率为6%，是导致治疗中断的唯一药物不良反应（发生率0.8%），需警惕其潜在严重性。马瓦卡坦(Mavacamten)的注意事项1、心衰风险马瓦卡坦可导致收缩功能不全引起的心衰。需在治疗前和治疗期间定期监测LVEF。不建议LVEF<55%的患者开始治疗。若LVEF<50%或出现心衰症状，应中断治疗。合并严重感染或心律失常(如房颤)的患者风险更高。2、CYP450药物相互作用与CYP2C19或CYP3A4的抑制剂或诱导剂合用可能增加心衰风险或降低疗效。告知患者避免使用非处方药如奥美拉唑、埃索美拉唑、西咪替丁等。3、马瓦卡坦REMS项目因心衰风险，本药仅通过受限的REMS项目提供。医生、药师、患者均需认证和注册。4、胚胎-胎儿毒性基于动物数据，马瓦卡坦可能致胎儿损害。育龄女性需在治疗期间及末次剂量后4个月内使用有效避孕措施。避免使用除炔诺酮外的其他孕激素类复方激素避孕药。

马瓦卡坦(Mavacamten)的在发挥疗效的同时，也可能带来一些不良反应。大多数反应较轻，但部分情况可能较为严重，需要及时处理。马瓦卡坦(Mavacamten)的副作用1、严重副作用(1)、心血管系统：左心室射血分数降低、心房颤动、心悸、心绞痛、心力衰竭、收缩功能障碍。(2)、神经系统：晕厥。2、其他副作用除严重反应外，马瓦卡坦还可能导致其他不适症状，不同系统的常见表现如下：(1)、神经系统：头晕(发生率最高可达27%)、头痛(12.2%)、晕厥(1%-10%)。(2)、呼吸系统：鼻咽炎(12.2%)、呼吸困难(14.6%)、上呼吸道感染、咳嗽。(3)、胃肠道系统：腹泻、胃食管反流病。(4)、肌肉骨骼系统：背痛、关节痛。(5)、其他：疲劳。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。马瓦卡坦(Mavacamten)的副作用管理1、心力衰竭的预防与管理(1)、严格剂量滴定与监测：这是预防心衰的根本。必须严格按照处方信息中的算法，基于超声心动图测得的LVEF和ValsalvaLVOT压差进行剂量调整。LVEF<50%是立即中断治疗的绝对指征。(2)、患者教育：告知患者心衰的警示症状，要求一旦出现立即报告。(3)、并发疾病期间的管理：当患者出现严重感染或心律失常时，应延迟剂量上调，并考虑暂时中断治疗，直至病情稳定。(4)、治疗中断与重启：若因LVEF<50%中断治疗，需每4周复查超声心动图直至LVEF≥50%，然后以降一级的剂量重启治疗，并在4周内重新评估。2、头晕与晕厥的处理(1)、评估原因：首先需排除是否为心衰或心律失常加重的表现，进行必要的心脏评估。(2)、安全防护：告知患者在出现头晕时，应避免驾驶或操作危险机械，起身时动作宜缓慢。(3)、剂量调整：若症状持续或严重，可能与药物暴露量过高有关，需回顾患者的合并用药（是否有CYP抑制剂），并考虑在医生指导下调整马瓦卡坦剂量。马瓦卡坦(Mavacamten)的药物相互作用1、禁止联用的药物(1)、强效CYP2C19抑制剂：如氟康唑、氟伏沙明、伏立康唑（注射剂）。严禁合用，因会大幅增加马瓦卡坦血药浓度，显著升高心衰风险。(2)、中至强效CYP2C19诱导剂或中至强效CYP3A4诱导剂：如利福平、卡马西平、苯妥英、圣约翰草。严禁合用，因会大幅降低马瓦卡坦血药浓度，导致治疗失效；且停用这些诱导剂时，酶活性恢复正常，马瓦卡坦浓度反跳性升高，反而增加心衰风险。2、需谨慎管理及剂量调整的相互作用(1)、弱效CYP2C19抑制剂或中效CYP3A4抑制剂：如奥美拉唑、埃索美拉唑、西咪替丁（均为常见非处方药）、地尔硫䓬、维拉帕米。若需开始使用，应将马瓦卡坦剂量降低一个等级（如15mg降至10mg），并在4周后重新评估。(2)、中效CYP2C19抑制剂或强效CYP3A4抑制剂：如氯吡格雷、伏立康唑（口服）、伊曲康唑、酮康唑。对于正使用此类药物的患者，马瓦卡坦应从2、5mg起始。若治疗中需加用，同样需将马瓦卡坦剂量降低一个等级。3、与负性肌力药物的联用应避免与丙吡胺、雷诺嗪、维拉帕米联用β受体阻滞剂、地尔硫䓬联用β受体阻滞剂等方案同时使用，因为会产生叠加的负性肌力效应，大幅增加左心室收缩功能障碍和心衰症状的风险，且临床经验有限。

马瓦卡坦(Mavacamten)存在导致心力衰竭等严重风险的独特作用机制，其使用受到严格监管，必须遵循风险管理与监测方案。马瓦卡坦(Mavacamten)用药前注意事项1、患者评估与禁忌筛查(1)、心脏功能评估：马瓦卡坦治疗前必须通过超声心动图测量左心室射血分数（LVEF）。不建议LVEF<55%的患者开始用药。(2)、妊娠确认：对具有生育潜能的女性，必须在开始治疗前确认未怀孕。2、风险教育患者教育：需向患者详细解释心力衰竭的风险、必需的心脏监测计划以及报告任何新发或恶化症状的重要性。马瓦卡坦(Mavacamten)用药期间注意事项1、定期监测与剂量调整(1)、心脏监测：需定期（根据治疗阶段，通常为每4-12周）进行超声心动图检查，评估LVEF和Valsalva动作下的左心室流出道（LVOT）压差。剂量调整需依据LVEF（必须≥50%）和LVOT压差反应进行。(2)、剂量调整原则：启动期：推荐起始剂量为5mg，每日一次口服。随后根据第4、8、12周的评估结果进行滴定。维持期：定期评估，若LVEF≥55%且LVOT压差≥30mmHg，可考虑上调剂量；若LVEF在50-55%之间，维持原剂量并加强监测。(3)、中断标准：一旦发现LVEF<50%，必须立即中断治疗。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。2、不良事件与相互作用管理(1)、警惕心力衰竭症状：告知患者如出现呼吸困难、胸痛、乏力、心悸、下肢水肿或体重快速增加，应立即报告。(2)、并发疾病处理：患者若发生严重感染（如肺炎）或心律失常（如房颤），可能增加心衰风险，应考虑延迟加量或暂时中断马瓦卡坦治疗。(3)、新增合用药物的管理：若需开始使用弱至中效CYP2C19抑制剂或中至强效CYP3A4抑制剂，必须将马瓦卡坦剂量降低一个等级（例如，从15mg降至10mg），并在4周后重新评估。3、特殊人群注意事项生育期女性：治疗期间及末次给药后4个月内必须采取有效的避孕措施。请注意，马瓦卡坦可能降低某些含孕激素的复方激素避孕药的效果，建议加用屏障避孕法。马瓦卡坦(Mavacamten)用药后注意事项1、治疗中断后的重启因LVEF<50%而中断治疗后，需每4周复查超声心动图，直至LVEF恢复至≥50%。LVEF恢复后，可在原剂量基础上降低一个剂量等级（例如，从10mg降至5mg）重新开始治疗，并在4周内重新评估。若在最低剂量2、5mg时仍因LVEF<50%而中断两次，则需永久停药。2、长期随访与报告对于长期治疗的患者，即使病情稳定，仍需至少每6个月进行一次临床状态和心脏超声的全面再评估。

马瓦卡坦(Mavacamten)是一种创新的心脏肌球蛋白抑制剂，主要用于梗阻性肥厚型心肌病(HCM)。马瓦卡坦(Mavacamten)的功效与作用马瓦卡坦是一种心肌肌球蛋白抑制剂，适用于治疗有症状的纽约心脏协会（NYHA）心功能II-III级梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善功能能力和症状。马瓦卡坦(Mavacamten)的用法用量剂量必须根据患者的临床状况和超声心动图评估的个体反应进行个体化调整。开始治疗前需确认未妊娠且育龄女性使用有效避孕措施。LVEF<55%的患者不建议开始或上调剂量。推荐起始剂量为5mg，每日一次口服，可不考虑进食影响。允许后续剂量为2.5mg、5mg、10mg或15mg，每日一次，最大推荐剂量为15mg。需定期通过超声心动图评估LVEF和ValsalvaLVOT梯度，以调整剂量，维持LVEF≥50%，避免心衰症状。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。若LVEF<50%，应中断治疗，并按中断算法决定是否重启或永久停药。若中断时剂量为2.5mg，可重启2.5mg或永久停药。马瓦卡坦(Mavacamten)的禁忌症1、禁止与强效CYP2C19抑制剂同时使用。2、禁止与中效至强效CYP2C19诱导剂或中效至强效CYP3A4诱导剂同时使用。马瓦卡坦(Mavacamten)的注意事项1、心力衰竭对于发生间发性疾病的患者，应考虑中断马瓦卡坦治疗。2、导致心力衰竭或疗效丧失的药物相互作用告知患者潜在的药物相互作用风险，包括与某些非处方药的相互作用。3、胚胎-胎儿毒性可能对胎儿造成伤害，建议有生育潜能的女性使用有效的避孕措施直至末次给药后4个月，避免与含有炔诺酮以外其他孕激素的复方激素避孕药同时使用。马瓦卡坦(Mavacamten)的药物相互作用1、弱效至中效CYP2C19抑制剂及中效至强效CYP3A4抑制剂可能增加心力衰竭风险。如果开始使用抑制剂，需要降低马瓦卡坦剂量并加强监测。2、负性肌力药物如果开始使用一种负性肌力药或增加其剂量，建议进行密切的医学监督和左心室射血分数监测，避免同时使用某些特定的负性肌力药物组合。

除了其预期的治疗效果外，马瓦卡坦(Mavacamten)可能会引起一些不良副作用。虽然并非所有这些副作用都会发生，但如果发生，则可能需要医疗关注。马瓦卡坦(Mavacamten)的严重副作用较常见的副作用头晕、晕厥。面向医疗专业人员的副作用管理1、一般不良事件在临床试验中，报告发生率超过5%的最常见不良反应是头晕和晕厥。2、心血管系统(1)、常见（发生率1%至10%）：左心室射血分数降低、心房颤动、心悸、心绞痛、心力衰竭、收缩功能障碍。(2)、已有报告：收缩功能减弱。3、胃肠道常见（发生率1%至10%）：腹泻、胃食管反流病。4、肌肉骨骼系统常见（发生率1%至10%）：背痛、关节痛。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。5、神经系统(1)、极常见（发生率10%或更高）：头晕（高达27%）、头痛（12.2%）。(2)、常见（发生率1%至10%）：晕厥。6、其他常见（发生率1%至10%）：疲劳。7、呼吸系统(1)、极常见（发生率10%或更高）：鼻咽炎（12.2%）、呼吸困难（14.6%）。(2)、常见（发生率1%至10%）：上呼吸道感染、咳嗽。马瓦卡坦(Mavacamten)的注意事项1、心力衰竭马瓦卡坦可能发生由收缩功能障碍引起的心力衰竭，在并发疾病或心律失常时风险增加。在使用前和使用期间，应评估患者的临床状况并进行左心室射血分数（LVEF）的超声心动图检查，并据此调整剂量。如果LVEF<55%，请勿开始治疗。避免用于正在接受丙吡胺、雷诺嗪、维拉帕米联合β-肾上腺素能受体阻滞剂，或地尔硫䓬联合β-肾上腺素能受体阻滞剂治疗的患者；这些药物及其组合会增加左心室收缩功能障碍和心力衰竭症状的风险，且临床经验有限。2、可能导致心力衰竭或疗效丧失的CYP-450药物相互作用马瓦卡坦主要由CYP2C19和CYP3A4酶代谢。与影响这些酶活性的其他药物同时使用可能导致危及生命的相互作用。告知患者潜在的药物相互作用，并报告所有处方药和非处方药的使用情况。3、胎儿/新生儿患病与死亡风险根据动物研究，马瓦卡坦可能对胎儿造成伤害。治疗前需确认未怀孕，并告知有生育潜能的女性在治疗期间及末次给药后4个月内需采取有效的避孕措施。含有炔雌醇和炔诺酮组合的复方激素避孕药可与马瓦卡坦同时使用，但本品可能会降低某些其他复方激素避孕药的功效。如果使用此类避孕药，应建议患者在同时用药期间及马瓦卡坦末次给药后4个月内，额外使用一种非激素避孕方法。

马瓦卡坦(Mavacamten)是一种选择性、变构、可逆的心脏肌球蛋白抑制剂，用药剂量需要根据患者的心脏功能和病情变化进行动态调整。马瓦卡坦(Mavacamten)的用法用量1、治疗前注意事项确认有生育潜力的女性未怀孕，并且正在使用有效的避孕措施。2、剂量不建议在左心室射血分数（LVEF）<55%的患者中开始或上调马瓦卡坦剂量。推荐起始剂量为每日一次口服5mg，与进食无关；允许的后续滴定剂量为每日一次口服2.5mg、5mg、10mg或15mg。最大推荐剂量为每日一次口服15mg。3、服药方式应整粒吞服胶囊，请勿掰开、打开或咀嚼胶囊。4、漏服或延迟服药如果漏服一剂，应尽快补服，并且下一计划剂量应在次日通常时间服用。一天中确切的服药时间并不关键，但不应在同一天服用两剂。5、治疗维持与中断开始或滴定马瓦卡坦时，首先考虑LVEF，然后考虑ValsalvaLVOT压差和患者临床状况，以指导适当的马瓦卡坦给药。对于开始马瓦卡坦治疗前Valsalva压差正常或接近正常（约30mmHg）的有症状患者，可考虑评估运动后LVOT压差。遵循起始给药和维持治疗的算法，以获取适当的马瓦卡坦给药和监测计划。如果服用马瓦卡坦期间LVEF<50%，则中断治疗。遵循中断治疗的算法，以指导中断、重新开始或永久停用马瓦卡坦。如果在2.5mg剂量时中断治疗，可选择重新以2.5mg开始或永久停药。当存在可能损害收缩功能的并发疾病（如严重感染）或心律失常（如心房颤动或其他未控制的快速性心律失常）时，应延迟增加剂量。对于患有并发疾病的患者，考虑中断马瓦卡坦治疗。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。马瓦卡坦(Mavacamten)的剂量调整弱至中度CYP2C19抑制剂或中度至强效CYP3A4抑制剂的同时给药1、对于正在接受弱CYP2C19抑制剂或中度CYP3A4抑制剂稳定治疗的患者，建议以每日一次口服5mg的推荐起始剂量开始马瓦卡坦治疗。2、对于正在接受中度CYP2C19抑制剂或强效CYP3A4抑制剂稳定治疗的患者，建议以每日一次口服2.5mg的剂量开始马瓦卡坦治疗。如果在第4周或第8周时ValsalvaLVOT压差<20mmHg，则中断马瓦卡坦治疗。3、如果LVEF≥50%，可在4周后以每日一次2.5mg的剂量恢复治疗。如果在第12周恢复治疗，则在4周后重新检查临床状况、ValsalvaLVOT压差和LVEF，并在接下来的8周内维持当前剂量，除非LVEF<50%。4、对于开始使用弱至中度CYP2C19抑制剂或中度至强效CYP3A4抑制剂的患者，应将马瓦卡坦剂量降低至下一个较低的每日（mg）剂量水平（即：15mg降至10mg；10mg降至5mg；或5mg降至2.5mg）。5、在抑制剂开始使用后4周安排临床和超声心动图评估，并且在抑制剂开始使用后12周内，不得将马瓦卡坦上调至下一个更高的每日（mg）剂量水平。避免在正在接受2.5mg马瓦卡坦稳定治疗的患者中开始同时使用弱至中度CYP2C19和中度至强效CYP3A4抑制剂，因为更低的马瓦卡坦每日一次剂量不可用。马瓦卡坦(Mavacamten)的特殊人群用药1、妊娠期根据动物数据，马瓦卡坦给予孕妇时可能对胎儿造成伤害。尚无关于妊娠期间使用马瓦卡坦的人体数据来评估与药物相关的重大出生缺陷、流产或其他不良母婴结局风险。潜在的母体疾病在妊娠期间会对母亲和胎儿构成风险。建议孕妇了解妊娠期母体暴露于马瓦卡坦对胎儿的潜在风险。在动物胚胎-胎儿发育研究中，在大鼠中观察到与马瓦卡坦相关的平均胎儿体重下降、胎儿骨骼骨化减少以及着床后丢失（早期和/或晚期吸收）增加，在兔和大鼠中均观察到内脏和骨骼畸形增加，剂量暴露水平与人类最大推荐剂量（MRHD）达到的暴露相似。2、哺乳期尚不清楚马瓦卡坦是否存在于人乳或动物乳汁中、对母乳喂养婴儿的影响以及对乳汁产量的影响。应考虑母乳喂养对发育和健康的益处，同时考虑母亲对马瓦卡坦的临床需求以及马瓦卡坦或潜在母体疾病对母乳喂养儿童的任何潜在不良影响。3、有生育潜力的女性和男性根据动物数据，马瓦卡坦给予孕妇时可能对胎儿造成伤害，在有生育潜力的女性开始马瓦卡坦治疗前确认未怀孕。建议有生育潜力的女性在马瓦卡坦治疗期间及末次给药后4个月内使用有效的避孕措施。含有炔雌醇和炔诺酮组合的CHCs可与马瓦卡坦同时使用。然而，马瓦卡坦可能会降低某些其他CHCs的有效性。如果使用这些CHCs，建议患者添加非激素避孕措施或在同时使用期间及马瓦卡坦末次给药后4个月内使用替代避孕方法。4、儿童用药尚未确定马瓦卡坦在儿科患者中的安全性和有效性。5、老年人用药年龄≥65岁患者与较年轻患者之间的安全性、有效性和药代动力学相似。6、肝功能不全轻度（Child-PughA级）至中度（Child-PughB级）肝功能不全患者无需调整剂量。与肝功能正常患者相比，轻度（Child-PughA级）或中度（Child-PughB级）肝功能不全患者的Mavacamten暴露量（AUC）最多增加220%。对于轻度至中度肝功能不全患者，按照推荐的剂量滴定算法和监测计划，无需额外调整剂量。严重（Child-PughC级）肝功能不全的影响尚不清楚。

马瓦卡坦(Mavacamten)是一种选择性、变构、可逆的心脏肌球蛋白抑制剂，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者。马瓦卡坦(Mavacamten)的适应症马瓦卡坦适用于治疗有症状的纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善功能能力和症状。马瓦卡坦(Mavacamten)的用法用量1、治疗前注意事项确认有生育潜力的女性未怀孕，并且正在使用有效的避孕措施。2、剂量不建议在左心室射血分数（LVEF）<55%的患者中开始或上调马瓦卡坦剂量。推荐起始剂量为每日一次口服5mg，与进食无关；允许的后续滴定剂量为每日一次口服2.5mg、5mg、10mg或15mg。最大推荐剂量为每日一次口服15mg。3、服药方式应整粒吞服胶囊，请勿掰开、打开或咀嚼胶囊。4、漏服或延迟服药如果漏服一剂，应尽快补服，并且下一计划剂量应在次日通常时间服用。一天中确切的服药时间并不关键，但不应在同一天服用两剂。5、治疗维持与中断开始或滴定马瓦卡坦时，首先考虑LVEF，然后考虑ValsalvaLVOT压差和患者临床状况，以指导适当的马瓦卡坦给药。对于开始马瓦卡坦治疗前Valsalva压差正常或接近正常（约30mmHg）的有症状患者，可考虑评估运动后LVOT压差。遵循起始给药和维持治疗的算法，以获取适当的马瓦卡坦给药和监测计划。如果服用马瓦卡坦期间LVEF<50%，则中断治疗。遵循中断治疗的算法，以指导中断、重新开始或永久停用马瓦卡坦。如果在2.5mg剂量时中断治疗，可选择重新以2.5mg开始或永久停药。当存在可能损害收缩功能的并发疾病（如严重感染）或心律失常（如心房颤动或其他未控制的快速性心律失常）时，应延迟增加剂量。对于患有并发疾病的患者，考虑中断马瓦卡坦治疗。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。马瓦卡坦(Mavacamten)的禁忌症马瓦卡坦禁止与以下药物同时使用：1、强效CYP2C19抑制剂。2、中度至强效CYP2C19诱导剂或中度至强效CYP3A4诱导剂。马瓦卡坦(Mavacamten)的注意事项1、心力衰竭马瓦卡坦会降低收缩力，可能导致心力衰竭或显著降低心室功能。患有严重并发疾病（如严重感染）或心律失常（如心房颤动或其他未控制的快速性心律失常）的患者发生收缩功能障碍和心力衰竭的风险更大。在治疗前和治疗期间定期评估患者的临床状况和LVEF，并相应调整马瓦卡坦剂量。新发或恶化的心律失常、呼吸困难、胸痛、疲劳、心悸、腿部水肿或N末端B型利钠肽原（NT-proBNP）升高可能是心力衰竭的体征和症状，也应立即进行心功能评估。无症状的LVEF降低、并发疾病和心律失常需要额外的给药考虑。不建议在LVEF<55%的患者中开始使用马瓦卡坦。避免在服用丙吡胺、雷诺嗪、维拉帕米联合β受体阻滞剂或地尔硫䓬联合β受体阻滞剂的患者中同时使用马瓦卡坦，因为这些药物和组合会增加左心室收缩功能障碍和心力衰竭症状的风险，且临床经验有限。2、导致心力衰竭或疗效丧失的CYP450药物相互作用马瓦卡坦主要由CYP2C19和CYP3A4酶代谢。马瓦卡坦与影响这些酶的药物同时使用可能导致危及生命的药物相互作用，例如心力衰竭或疗效丧失。告知患者存在药物相互作用的潜在风险，包括与某些非处方药（如奥美拉唑、埃索美拉唑或西咪替丁）的相互作用。告知患者在马瓦卡坦治疗前和治疗期间应告知其医疗保健提供者所有同时使用的产品。3、胚胎-胎儿毒性根据动物研究发现，马瓦卡坦给予孕妇时可能对胎儿造成毒性。在有生育潜力的女性开始治疗前确认未怀孕，并建议患者在马瓦卡坦治疗期间及末次给药后4个月内使用有效的避孕措施。含有炔雌醇和炔诺酮组合的复方激素避孕药（CHCs）可与马瓦卡坦同时使用。然而，马瓦卡坦可能会降低某些其他CHCs的有效性。如果使用这些CHCs，建议患者在同时使用期间及马瓦卡坦末次给药后4个月内添加非激素避孕措施（如避孕套）。马瓦卡坦(Mavacamten)的不良反应发生率>5%的不良反应是头晕（27%vs.18%）和晕厥（6%vs.2%）。马瓦卡坦(Mavacamten)的药物相互作用1、其他药物影响马瓦卡坦血药浓度的可能性马瓦卡坦主要由CYP2C19代谢，较少程度由CYP3A4和CYP2C9代谢。CYP2C19的诱导剂和抑制剂以及中度至强效的CYP3A4抑制剂或诱导剂可能影响马瓦卡坦的暴露量。(1)、强效CYP2C19抑制剂：同时使用强效CYP2C19抑制剂会增加马瓦卡坦暴露量，这可能增加因收缩功能障碍导致心力衰竭的风险。因此，同时使用强效CYP2C19抑制剂是禁忌的。(2)、中度至强效CYP2C19诱导剂或中度至强效CYP3A4诱导剂：同时使用中度至强效CYP2C19诱导剂或中度至强效CYP3A4诱导剂会降低马瓦卡坦暴露量，这可能降低马瓦卡坦的疗效。随着诱导酶水平恢复正常，停用这些诱导剂可能会增加因收缩功能障碍导致心力衰竭的风险。因此，同时使用中度至强效CYP2C19诱导剂或中度至强效CYP3A4诱导剂是禁忌的。2、马瓦卡坦影响其他药物血药浓度的可能性(1)、某些CYP3A4、CYP2C9和CYP2C19底物：马瓦卡坦是CYP3A4、CYP2C9和CYP2C19的诱导剂。同时使用与这些酶的底物可能会降低这些药物的血浆浓度。除非处方信息中另有建议，当马瓦卡坦与CYP3A4、CYP2C9或CYP2C19底物同时使用时，应密切监测。(2)、某些复方激素避孕药：孕激素和炔雌醇是CYP3A4底物。同时使用马瓦卡坦可能会降低某些孕激素的暴露量，这可能导致避孕失败。含有炔雌醇和炔诺酮组合的复方激素避孕药（CHCs）可与马瓦卡坦同时使用，但如果使用其他CHCs，建议患者添加非激素避孕措施（如避孕套）或使用不受CYP450酶诱导影响的替代避孕方法（例如宫内节育器），在同时使用期间及马瓦卡坦末次给药后4个月内使用。3、降低心肌收缩力的药物预计马瓦卡坦与其他降低心肌收缩力的药物会产生叠加的负性肌力作用。避免在服用丙吡胺、雷诺嗪、维拉帕米联合β受体阻滞剂或地尔硫䓬联合β受体阻滞剂的患者中同时使用马瓦卡坦，因为这些药物和组合会增加左心室收缩功能障碍和心力衰竭症状的风险，且临床经验有限。如果开始与负性肌力药物同时治疗，或增加负性肌力药物的剂量，应密切监测LVEF，直至达到稳定剂量和临床反应。马瓦卡坦(Mavacamten)的特殊人群用药1、妊娠期根据动物数据，马瓦卡坦给予孕妇时可能对胎儿造成伤害。尚无关于妊娠期间使用马瓦卡坦的人体数据来评估与药物相关的重大出生缺陷、流产或其他不良母婴结局风险。潜在的母体疾病在妊娠期间会对母亲和胎儿构成风险。建议孕妇了解妊娠期母体暴露于马瓦卡坦对胎儿的潜在风险。2、哺乳期尚不清楚马瓦卡坦是否存在于人乳或动物乳汁中、对母乳喂养婴儿的影响以及对乳汁产量的影响。应考虑母乳喂养对发育和健康的益处，同时考虑母亲对马瓦卡坦的临床需求以及马瓦卡坦或潜在母体疾病对母乳喂养儿童的任何潜在不良影响。3、有生育潜力的女性和男性根据动物数据，马瓦卡坦给予孕妇时可能对胎儿造成伤害，在有生育潜力的女性开始马瓦卡坦治疗前确认未怀孕。建议有生育潜力的女性在马瓦卡坦治疗期间及末次给药后4个月内使用有效的避孕措施。含有炔雌醇和炔诺酮组合的CHCs可与马瓦卡坦同时使用。然而，马瓦卡坦可能会降低某些其他CHCs的有效性。如果使用这些CHCs，建议患者添加非激素避孕措施（如避孕套）或在同时使用期间及马瓦卡坦末次给药后4个月内使用替代避孕方法。4、儿童用药尚未确定马瓦卡坦在儿科患者中的安全性和有效性。5、老年人用药年龄≥65岁患者与较年轻患者之间的安全性、有效性和药代动力学相似。6、肝功能不全轻度（Child-PughA级）至中度（Child-PughB级）肝功能不全患者无需调整剂量。与肝功能正常患者相比，轻度（Child-PughA级）或中度（Child-PughB级）肝功能不全患者的Mavacamten暴露量（AUC）最多增加220%。对于轻度至中度肝功能不全患者，按照推荐的剂量滴定算法和监测计划，无需额外调整剂量。严重（Child-PughC级）肝功能不全的影响尚不清楚。马瓦卡坦(Mavacamten)的作用机制马瓦卡坦(Mavacamten)是一种选择性心脏肌球蛋白变构可逆抑制剂，马瓦卡坦调节能够进入“肌动蛋白结合”（产力）状态的肌球蛋白头部数量，从而降低力产生（收缩期）和残留（舒张期）横桥形成的概率。过度的肌球蛋白-肌动蛋白横桥形成和超松弛态失调是HCM的机制标志。马瓦卡坦(Mavacamten)将整体肌球蛋白群体转向能量节约、可招募的超松弛状态。在HCM患者中，马瓦卡坦的肌球蛋白抑制可减少动态LVOT梗阻并改善心脏充盈压。马瓦卡坦(Mavacamten)的药代动力学1、吸收马瓦卡坦的口服生物利用度估计至少为85%，达到最大浓度（Tmax）的中位时间为1至2小时。高脂餐后服用马瓦卡坦，其AUC未观察到具有临床意义的差异。2、分布马瓦卡坦的血浆蛋白结合率在97%至98%之间。3、消除马瓦卡坦具有可变的终末半衰期，取决于CYP2C19代谢状态。在CYP2C19正常代谢者（NMs）中，Mavacamten的终末半衰期为6至9天，在CYP2C19弱代谢者（PMs）中延长至23天。4、代谢马瓦卡坦被广泛代谢，主要通过CYP2C19（74%）、CYP3A4（18%）和CYP2C9（8%）进行。5、排泄单次服用25mg放射性标记的马瓦卡坦后，7%的剂量在粪便中回收（1%为原形），85%在尿液中回收（3%为原形）。马瓦卡坦(Mavacamten)储存马瓦卡坦(Mavacamten)在20°C至25°C（68°F至77°F）下保存，允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间偏移。

马瓦卡坦(Mavacamten)是一种选择性、变构、可逆的心脏肌球蛋白抑制剂，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者。马瓦卡坦(Mavacamten)的适应症马瓦卡坦适用于治疗有症状的纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善功能能力和症状。马瓦卡坦(Mavacamten)的用法用量1、治疗前注意事项确认有生育潜力的女性未怀孕，并且正在使用有效的避孕措施。2、剂量不建议在左心室射血分数（LVEF）<55%的患者中开始或上调马瓦卡坦剂量。推荐起始剂量为每日一次口服5mg，与进食无关；允许的后续滴定剂量为每日一次口服2.5mg、5mg、10mg或15mg。最大推荐剂量为每日一次口服15mg。3、服药方式应整粒吞服胶囊，请勿掰开、打开或咀嚼胶囊。4、漏服或延迟服药如果漏服一剂，应尽快补服，并且下一计划剂量应在次日通常时间服用。一天中确切的服药时间并不关键，但不应在同一天服用两剂。5、治疗维持与中断开始或滴定马瓦卡坦时，首先考虑LVEF，然后考虑ValsalvaLVOT压差和患者临床状况，以指导适当的马瓦卡坦给药。对于开始马瓦卡坦治疗前Valsalva压差正常或接近正常（约30mmHg）的有症状患者，可考虑评估运动后LVOT压差。遵循起始给药和维持治疗的算法，以获取适当的马瓦卡坦给药和监测计划。如果服用马瓦卡坦期间LVEF<50%，则中断治疗。遵循中断治疗的算法，以指导中断、重新开始或永久停用马瓦卡坦。如果在2.5mg剂量时中断治疗，可选择重新以2.5mg开始或永久停药。当存在可能损害收缩功能的并发疾病（如严重感染）或心律失常（如心房颤动或其他未控制的快速性心律失常）时，应延迟增加剂量。对于患有并发疾病的患者，考虑中断马瓦卡坦治疗。6、弱至中度CYP2C19抑制剂或中度至强效CYP3A4抑制剂的同时给药对于正在接受弱CYP2C19抑制剂或中度CYP3A4抑制剂稳定治疗的患者，建议以每日一次口服5mg的推荐起始剂量开始马瓦卡坦治疗。对于正在接受中度CYP2C19抑制剂或强效CYP3A4抑制剂稳定治疗的患者，建议以每日一次口服2.5mg的剂量开始马瓦卡坦治疗。如果在第4周或第8周时ValsalvaLVOT压差<20mmHg，则中断马瓦卡坦治疗。如果LVEF≥50%，可在4周后以每日一次2.5mg的剂量恢复治疗。如果在第12周恢复治疗，则在4周后重新检查临床状况、ValsalvaLVOT压差和LVEF，并在接下来的8周内维持当前剂量，除非LVEF<50%。对于开始使用弱至中度CYP2C19抑制剂或中度至强效CYP3A4抑制剂的患者，应将马瓦卡坦剂量降低至下一个较低的每日（mg）剂量水平（即：15mg降至10mg；10mg降至5mg；或5mg降至2.5mg）。在抑制剂开始使用后4周安排临床和超声心动图评估，并且在抑制剂开始使用后12周内，不得将马瓦卡坦上调至下一个更高的每日（mg）剂量水平。避免在正在接受2.5mg马瓦卡坦稳定治疗的患者中开始同时使用弱至中度CYP2C19和中度至强效CYP3A4抑制剂，因为更低的马瓦卡坦每日一次剂量不可用。对于短期使用（例如1周），应在使用弱至中度CYP2C19抑制剂或中度至强效CYP3A4抑制剂治疗期间中断马瓦卡坦。在停止同时治疗后，可立即以先前剂量重新开始使用马瓦卡坦。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。7、过量用药心血管效应可能包括LVEF降低、心力衰竭、低血压以及对医疗干预无效的心脏停搏。神经系统效应可能包括头晕和晕厥。一名成人单次服用144mg剂量后出现血管迷走神经反应、低血压和心脏停搏，但该受试者恢复。停用马瓦卡坦治疗，提供医疗支持措施以维持血流动力学稳定并监测左心室功能。考虑在摄入后2小时内给予活性炭（儿科剂量为1g/kg；成人剂量为50g）以及其他支持措施。摄入6小时后，活性炭的益处微乎其微。马瓦卡坦(Mavacamten)的禁忌症马瓦卡坦禁止与以下药物同时使用：1、强效CYP2C19抑制剂。2、中度至强效CYP2C19诱导剂或中度至强效CYP3A4诱导剂。马瓦卡坦(Mavacamten)的注意事项1、心力衰竭马瓦卡坦会降低收缩力，可能导致心力衰竭或显著降低心室功能。患有严重并发疾病（如严重感染）或心律失常（如心房颤动或其他未控制的快速性心律失常）的患者发生收缩功能障碍和心力衰竭的风险更大。在治疗前和治疗期间定期评估患者的临床状况和LVEF，并相应调整马瓦卡坦剂量。新发或恶化的心律失常、呼吸困难、胸痛、疲劳、心悸、腿部水肿或N末端B型利钠肽原（NT-proBNP）升高可能是心力衰竭的体征和症状，也应立即进行心功能评估。无症状的LVEF降低、并发疾病和心律失常需要额外的给药考虑。不建议在LVEF<55%的患者中开始使用马瓦卡坦。避免在服用丙吡胺、雷诺嗪、维拉帕米联合β受体阻滞剂或地尔硫䓬联合β受体阻滞剂的患者中同时使用马瓦卡坦，因为这些药物和组合会增加左心室收缩功能障碍和心力衰竭症状的风险，且临床经验有限。2、导致心力衰竭或疗效丧失的CYP450药物相互作用马瓦卡坦主要由CYP2C19和CYP3A4酶代谢。马瓦卡坦与影响这些酶的药物同时使用可能导致危及生命的药物相互作用，例如心力衰竭或疗效丧失。告知患者存在药物相互作用的潜在风险，包括与某些非处方药（如奥美拉唑、埃索美拉唑或西咪替丁）的相互作用。告知患者在马瓦卡坦治疗前和治疗期间应告知其医疗保健提供者所有同时使用的产品。3、胚胎-胎儿毒性根据动物研究发现，马瓦卡坦给予孕妇时可能对胎儿造成毒性。在有生育潜力的女性开始治疗前确认未怀孕，并建议患者在马瓦卡坦治疗期间及末次给药后4个月内使用有效的避孕措施。含有炔雌醇和炔诺酮组合的复方激素避孕药（CHCs）可与马瓦卡坦同时使用。然而，马瓦卡坦可能会降低某些其他CHCs的有效性。如果使用这些CHCs，建议患者在同时使用期间及马瓦卡坦末次给药后4个月内添加非激素避孕措施（如避孕套）。马瓦卡坦(Mavacamten)的不良反应发生率>5%的不良反应是头晕（27%vs.18%）和晕厥（6%vs.2%）。马瓦卡坦(Mavacamten)的药物相互作用1、其他药物影响马瓦卡坦血药浓度的可能性马瓦卡坦主要由CYP2C19代谢，较少程度由CYP3A4和CYP2C9代谢。CYP2C19的诱导剂和抑制剂以及中度至强效的CYP3A4抑制剂或诱导剂可能影响马瓦卡坦的暴露量。(1)、强效CYP2C19抑制剂：同时使用强效CYP2C19抑制剂会增加马瓦卡坦暴露量，这可能增加因收缩功能障碍导致心力衰竭的风险。因此，同时使用强效CYP2C19抑制剂是禁忌的。(2)、中度至强效CYP2C19诱导剂或中度至强效CYP3A4诱导剂：同时使用中度至强效CYP2C19诱导剂或中度至强效CYP3A4诱导剂会降低马瓦卡坦暴露量，这可能降低马瓦卡坦的疗效。随着诱导酶水平恢复正常，停用这些诱导剂可能会增加因收缩功能障碍导致心力衰竭的风险。因此，同时使用中度至强效CYP2C19诱导剂或中度至强效CYP3A4诱导剂是禁忌的。(3)、弱CYP2C19抑制剂或中度CYP3A4抑制剂：同时使用弱CYP2C19抑制剂或中度CYP3A4抑制剂会增加马瓦卡坦暴露量，可能增加发生不良反应的风险。对于正在接受弱CYP2C19抑制剂或中度CYP3A4抑制剂稳定治疗的患者，建议以每日一次口服5mg的推荐起始剂量开始马瓦卡坦治疗。对于正在接受马瓦卡坦治疗并打算开始使用弱CYP2C19抑制剂或中度CYP3A4抑制剂的患者，应将马瓦卡坦剂量降低至下一个较低的每日（mg）剂量水平（即：15mg降至10mg，10mg降至5mg，或5mg降至2.5mg）。避免在正在接受2.5mg马瓦卡坦稳定治疗的患者中开始同时使用弱CYP2C19和中度CYP3A4抑制剂，因为更低的剂量不可用。对于短期使用（例如1周），应在使用弱CYP2C19抑制剂或中度CYP3A4抑制剂治疗期间中断马瓦卡坦。停止同时治疗后，可立即以先前剂量重新开始马瓦卡坦。(4)、中度CYP2C19抑制剂或强效CYP3A4抑制剂：同时使用中度CYP2C19抑制剂或强效CYP3A4抑制剂会增加马瓦卡坦暴露量，这可能增加发生不良反应的风险。长期同时使用后停用中度CYP2C19抑制剂或强效CYP3A4抑制剂可能会降低Mavacamten暴露量，这可能降低马瓦卡坦的疗效。对于正在接受中度CYP2C19抑制剂或强效CYP3A4抑制剂稳定治疗的患者，建议以每日一次口服2.5mg的起始剂量开始马瓦卡坦治疗。对于正在接受马瓦卡坦治疗并打算开始使用中度CYP2C19抑制剂或强效CYP3A4抑制剂的患者，应将马瓦卡坦剂量降低至下一个较低的每日（mg）剂量水平（即：15mg降至10mg，10mg降至5mg，或5mg降至2.5mg）。避免在正在接受2.5mg马瓦卡坦稳定治疗的患者中开始同时使用中度CYP2C19和强效CYP3A4抑制剂，因为更低的剂量不可用。如果长期同时使用后停用中度CYP2C19抑制剂或强效CYP3A4抑制剂，可能需要增加马瓦卡坦剂量。监测新出现或恶化的症状。对于短期使用（例如1周），应在使用中度CYP2C19抑制剂或强效CYP3A4抑制剂治疗期间中断马瓦卡坦。停止同时治疗后，可立即以先前剂量重新开始马瓦卡坦。2、马瓦卡坦影响其他药物血药浓度的可能性(1)、某些CYP3A4、CYP2C9和CYP2C19底物：马瓦卡坦是CYP3A4、CYP2C9和CYP2C19的诱导剂。同时使用与这些酶的底物可能会降低这些药物的血浆浓度。除非处方信息中另有建议，当马瓦卡坦与CYP3A4、CYP2C9或CYP2C19底物同时使用时，应密切监测。(2)、某些复方激素避孕药：孕激素和炔雌醇是CYP3A4底物。同时使用马瓦卡坦可能会降低某些孕激素的暴露量，这可能导致避孕失败。含有炔雌醇和炔诺酮组合的复方激素避孕药（CHCs）可与马瓦卡坦同时使用，但如果使用其他CHCs，建议患者添加非激素避孕措施（如避孕套）或使用不受CYP450酶诱导影响的替代避孕方法（例如宫内节育器），在同时使用期间及马瓦卡坦末次给药后4个月内使用。3、降低心肌收缩力的药物预计马瓦卡坦与其他降低心肌收缩力的药物会产生叠加的负性肌力作用。避免在服用丙吡胺、雷诺嗪、维拉帕米联合β受体阻滞剂或地尔硫䓬联合β受体阻滞剂的患者中同时使用马瓦卡坦，因为这些药物和组合会增加左心室收缩功能障碍和心力衰竭症状的风险，且临床经验有限。如果开始与负性肌力药物同时治疗，或增加负性肌力药物的剂量，应密切监测LVEF，直至达到稳定剂量和临床反应。马瓦卡坦(Mavacamten)的特殊人群用药1、妊娠期根据动物数据，马瓦卡坦给予孕妇时可能对胎儿造成伤害。尚无关于妊娠期间使用马瓦卡坦的人体数据来评估与药物相关的重大出生缺陷、流产或其他不良母婴结局风险。潜在的母体疾病在妊娠期间会对母亲和胎儿构成风险。建议孕妇了解妊娠期母体暴露于马瓦卡坦对胎儿的潜在风险。在动物胚胎-胎儿发育研究中，在大鼠中观察到与马瓦卡坦相关的平均胎儿体重下降、胎儿骨骼骨化减少以及着床后丢失（早期和/或晚期吸收）增加，在兔和大鼠中均观察到内脏和骨骼畸形增加，剂量暴露水平与人类最大推荐剂量（MRHD）达到的暴露相似。2、哺乳期尚不清楚马瓦卡坦是否存在于人乳或动物乳汁中、对母乳喂养婴儿的影响以及对乳汁产量的影响。应考虑母乳喂养对发育和健康的益处，同时考虑母亲对马瓦卡坦的临床需求以及马瓦卡坦或潜在母体疾病对母乳喂养儿童的任何潜在不良影响。3、有生育潜力的女性和男性根据动物数据，马瓦卡坦给予孕妇时可能对胎儿造成伤害，在有生育潜力的女性开始马瓦卡坦治疗前确认未怀孕。建议有生育潜力的女性在马瓦卡坦治疗期间及末次给药后4个月内使用有效的避孕措施。含有炔雌醇和炔诺酮组合的CHCs可与马瓦卡坦同时使用。然而，马瓦卡坦可能会降低某些其他CHCs的有效性。如果使用这些CHCs，建议患者添加非激素避孕措施（如避孕套）或在同时使用期间及马瓦卡坦末次给药后4个月内使用替代避孕方法。4、儿童用药尚未确定马瓦卡坦在儿科患者中的安全性和有效性。5、老年人用药年龄≥65岁患者与较年轻患者之间的安全性、有效性和药代动力学相似。6、肝功能不全轻度（Child-PughA级）至中度（Child-PughB级）肝功能不全患者无需调整剂量。与肝功能正常患者相比，轻度（Child-PughA级）或中度（Child-PughB级）肝功能不全患者的Mavacamten暴露量（AUC）最多增加220%。对于轻度至中度肝功能不全患者，按照推荐的剂量滴定算法和监测计划，无需额外调整剂量。严重（Child-PughC级）肝功能不全的影响尚不清楚。马瓦卡坦(Mavacamten)的作用机制马瓦卡坦(Mavacamten)是一种选择性心脏肌球蛋白变构可逆抑制剂，马瓦卡坦调节能够进入“肌动蛋白结合”（产力）状态的肌球蛋白头部数量，从而降低力产生（收缩期）和残留（舒张期）横桥形成的概率。过度的肌球蛋白-肌动蛋白横桥形成和超松弛态失调是HCM的机制标志。马瓦卡坦(Mavacamten)将整体肌球蛋白群体转向能量节约、可招募的超松弛状态。在HCM患者中，马瓦卡坦的肌球蛋白抑制可减少动态LVOT梗阻并改善心脏充盈压。马瓦卡坦(Mavacamten)的药代动力学1、吸收马瓦卡坦的口服生物利用度估计至少为85%，达到最大浓度（Tmax）的中位时间为1至2小时。高脂餐后服用马瓦卡坦，其AUC未观察到具有临床意义的差异。2、分布马瓦卡坦的血浆蛋白结合率在97%至98%之间。3、消除马瓦卡坦具有可变的终末半衰期，取决于CYP2C19代谢状态。在CYP2C19正常代谢者（NMs）中，Mavacamten的终末半衰期为6至9天，在CYP2C19弱代谢者（PMs）中延长至23天。4、代谢马瓦卡坦被广泛代谢，主要通过CYP2C19（74%）、CYP3A4（18%）和CYP2C9（8%）进行。5、排泄单次服用25mg放射性标记的马瓦卡坦后，7%的剂量在粪便中回收（1%为原形），85%在尿液中回收（3%为原形）。马瓦卡坦(Mavacamten)储存马瓦卡坦(Mavacamten)在20°C至25°C（68°F至77°F）下保存，允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间偏移。温馨提示1、告知患者必须使用超声心动图进行心功能监测以监测心力衰竭，建议患者立即向其医疗保健提供者报告任何心力衰竭的体征或症状。2、建议患者在马瓦卡坦治疗前和治疗期间，告知其医疗保健提供者所有同时使用的产品，包括非处方药（如奥美拉唑、埃索美拉唑或西咪替丁）和补充剂。

百时美施贵宝宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准马瓦卡坦(Mavacamten)（2.5mg、5mg、10mg、15mg胶囊）用于治疗有症状的纽约心脏协会（NYHA）心功能II-III级梗阻性肥厚型心肌病（梗阻性HCM）成人患者，以改善功能能力和症状。马瓦卡坦(Mavacamten)是首个且唯一一个经FDA批准的选择性心肌肌球蛋白变构可逆抑制剂，靶向梗阻性HCM的潜在病理生理机制。“这是一种专门用于治疗有症状梗阻性HCM患者的首创药物，”克利夫兰诊所心脏、血管与胸科研究所肥厚型心肌病中心主任兼临床运营主任MilindDesai医学博士、工商管理硕士表示。“随着FDA的批准，美国的心脏病专家现在为符合条件的患者提供了一种针对该疾病潜在病理生理机制的新药物治疗选择。”马瓦卡坦(Mavacamten)完整的美国处方信息包含一项关于心力衰竭风险的加框警告。马瓦卡坦(Mavacamten)会降低左心室射血分数（LVEF）并可能因收缩功能障碍导致心力衰竭。使用马瓦卡坦(Mavacamten)治疗前和治疗期间需要进行LVEF的超声心动图评估。不建议在LVEF<55%的患者中开始使用马瓦卡坦(Mavacamten)。如果任何一次访视时LVEF<50%，或患者出现心力衰竭症状或临床状况恶化，应中断马瓦卡坦(Mavacamten)治疗。马瓦卡坦(Mavacamten)与某些细胞色素P450抑制剂同时使用或停用某些细胞色素P450诱导剂可能会增加因收缩功能障碍导致的心力衰竭风险；因此，马瓦卡坦(Mavacamten)禁止与中效至强效CYP2C19抑制剂或强效CYP3A4抑制剂，以及中效至强效CYP2C19诱导剂或中效至强效CYP3A4诱导剂同时使用。由于存在因收缩功能障碍导致心力衰竭的风险，马瓦卡坦(Mavacamten)仅能通过一个名为"马瓦卡坦(Mavacamten)REMS计划"的风险评估与减低策略（REMS）限制性项目获取。请参见下方包括加框警告在内的其他重要安全信息。“这一批准基于我们在心血管领域数十年的领导地位，也反映了我们对受心血管疾病影响人群的坚定承诺，”百时美施贵宝全球药物开发执行副总裁兼首席医疗官SamitHirawat医学博士说。“我们很自豪能将这种首创药物带给患者，这或许有助于满足美国在有症状的NYHAII-III级梗阻性HCM治疗领域中未满足的需求。”关于马瓦卡坦(Mavacamten)马瓦卡坦(Mavacamten)是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的首个且唯一一个心肌肌球蛋白抑制剂，适用于治疗有症状的纽约心脏协会（NYHA）心功能II-III级梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善功能能力和症状。马瓦卡坦(Mavacamten)是一种选择性的心肌肌球蛋白变构可逆抑制剂。马瓦卡坦(Mavacamten)调节能够进入“肌动蛋白结合”（产力）状态的肌球蛋白头部数量，从而减少力产生（收缩期）和残余（舒张期）横桥形成的概率。过度的肌球蛋白-肌动蛋白横桥形成和超松弛状态失调是HCM的机制标志。马瓦卡坦(Mavacamten)将整体肌球蛋白群向节能、可募集、超松弛状态转变。在HCM患者中，马瓦卡坦(Mavacamten)通过抑制肌球蛋白来降低动态LVOT梗阻并改善心脏充盈压。马瓦卡坦(Mavacamten)的适应症马瓦卡坦(Mavacamten)适用于治疗有症状的纽约心脏协会（NYHA）心功能II-III级梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善功能能力和症状。马瓦卡坦(Mavacamten)的禁忌症马瓦卡坦(Mavacamten)禁止与以下药物同时使用：中效至强效CYP2C19抑制剂或强效CYP3A4抑制剂中效至强效CYP2C19诱导剂或中效至强效CYP3A4诱导剂马瓦卡坦(Mavacamten)的警告和注意事项心力衰竭马瓦卡坦(Mavacamten)会降低收缩力，可能导致心力衰竭或完全阻断心室功能。经历严重间发性疾病（例如，严重感染）或心律失常（例如，心房颤动或其他未控制的快速性心律失常）的患者发生收缩功能障碍和心力衰竭的风险更大。在治疗前和定期治疗期间评估患者的临床状况和LVEF，并相应调整马瓦卡坦(Mavacamten)剂量。新发或恶化的心律失常、呼吸困难、胸痛、疲劳、心悸、腿部水肿或N末端B型利钠肽原（NT-proBNP）升高可能是心力衰竭的体征和症状，也应提示进行心脏功能评估。无症状的LVEF降低、间发性疾病和心律失常需要额外的给药考量。不建议在LVEF<55%的患者中开始使用马瓦卡坦(Mavacamten)。避免在正在接受丙吡胺、雷诺嗪、维拉帕米联合β受体阻滞剂，或地尔硫䓬联合β受体阻滞剂治疗的患者中同时使用马瓦卡坦(Mavacamten)，因为这些药物及其组合在EXPLORER-HCM试验中被排除。在梗阻性HCM患者中，马瓦卡坦(Mavacamten)与丙吡胺联合维拉帕米或地尔硫䓬同时使用，与左心室收缩功能障碍和心力衰竭症状相关。可能导致心力衰竭或疗效丧失的CYP450药物相互作用马瓦卡坦(Mavacamten)主要由CYP2C19和CYP3A4酶代谢。马瓦卡坦(Mavacamten)与影响这些酶的药物同时使用可能导致危及生命的药物相互作用，例如心力衰竭或疗效丧失。告知患者潜在的药物相互作用，包括与某些非处方药（如奥美拉唑、埃索美拉唑或西咪替丁）的相互作用。建议患者在马瓦卡坦(Mavacamten)治疗前和治疗期间告知其医疗保健提供者所有正在使用的产品。马瓦卡坦(Mavacamten)的不良反应在EXPLORER-HCM试验中，发生率>5%且在马瓦卡坦(Mavacamten)组比安慰剂组更常见的不良反应为头晕（27%对比18%）和晕厥（6%对比2%）。马瓦卡坦(Mavacamten)的药物相互作用其他药物影响马瓦卡坦(Mavacamten)血浆浓度的可能性马瓦卡坦(Mavacamten)主要由CYP2C19代谢，其次由CYP3A4和CYP2C9代谢。CYP2C19的诱导剂和抑制剂以及中效至强效的CYP3A4抑制剂或诱导剂可能影响马瓦卡坦(Mavacamten)的暴露量。其他药物对马瓦卡坦(Mavacamten)的影响：中效至强效CYP2C19抑制剂或强效CYP3A4抑制剂：同时使用会增加马瓦卡坦(Mavacamten)暴露量，这可能增加因收缩功能障碍导致的心力衰竭风险。禁止同时使用。中效至强效CYP2C19诱导剂或中效至强效CYP3A4诱导剂：同时使用会降低马瓦卡坦(Mavacamten)暴露量，这可能降低马瓦卡坦(Mavacamten)的疗效。随着诱导酶水平恢复正常，停用这些诱导剂可能会增加因收缩功能障碍导致的心力衰竭风险。禁止同时使用。弱效CYP2C19抑制剂或中效CYP3A4抑制剂：与弱效CYP2C19抑制剂或中效CYP3A4抑制剂同时使用会增加马瓦卡坦(Mavacamten)暴露量，这可能增加药物不良反应的风险。对于正在接受稳定的弱效CYP2C19抑制剂或中效CYP3A4抑制剂治疗的患者，开始马瓦卡坦(Mavacamten)时应使用推荐的每日一次口服5mg的起始剂量。对于正在接受马瓦卡坦(Mavacamten)治疗并打算开始使用弱效CYP2C19抑制剂或中效CYP3A4抑制剂的患者，应将马瓦卡坦(Mavacamten)剂量降低一个级别（即，15mg降至10mg，10mg降至5mg，或5mg降至2.5mg）。在抑制剂开始使用后4周安排临床和超声心动图评估，并且在抑制剂开始使用后12周内不要上调马瓦卡坦(Mavacamten)剂量。对于正在接受2.5mg马瓦卡坦(Mavacamten)稳定治疗的患者，避免开始同时使用弱效CYP2C19和中效CYP3A4抑制剂，因为没有更低的剂量可用。

马瓦卡坦是一种创新性心肌肌球蛋白抑制剂，专门用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病。该药物由百时美施贵宝子公司MyoKardia研发，2022年4月在美国首次获批上市。目前马瓦卡坦已在中国上市，但尚未纳入医保报销范围。马瓦卡坦在国内上市了吗马瓦卡坦作为治疗梗阻性肥厚型心肌病的靶向药物，其在国内的上市为患者带来了新的治疗希望，但需注意其尚未进入医保目录。国内上市时间与审批情况马瓦卡坦胶囊已在中国正式上市，该药物由百时美施贵宝引进，作为治疗梗阻性肥厚型心肌病的首款靶向药物，填补了国内该领域的治疗空白。医保覆盖情况目前马瓦卡坦尚未纳入中国医保报销范围，患者需自费购买。马瓦卡坦在国内的上市为梗阻性肥厚型心肌病患者提供了新的治疗选择，但医保缺位和高昂的原研药价格仍是当前面临的主要问题。马瓦卡坦好购买吗马瓦卡坦在国内的购买渠道相对有限，患者需通过正规医疗机构获取，同时需警惕假冒伪劣药品。正规购买渠道患者可通过医院心血管专科或指定药房购买马瓦卡坦原研药。购买时需提供医生处方，并注意核对药品批准文号、生产日期和包装完整性。仿制药购买选择老挝卢修斯生产的仿制药可通过跨境医疗平台购买，购买时需确认供应商资质。马瓦卡坦的购买需谨慎选择渠道，原研药价格较高但质量有保障，仿制药价格优惠但需严格验证真伪。马瓦卡坦的用药注意事项马瓦卡坦作为特异性心肌肌球蛋白抑制剂，其用药需严格遵循剂量调整和监测要求。剂量调整与监测推荐起始剂量为5mg每日一次，后续根据超声心动图检查结果调整至2.5-15mg/日。用药期间需定期监测左心室射血分数（LVEF），当LVEF<50%时应暂停给药。药物相互作用马瓦卡坦主要经CYP2C19代谢，与强效CYP2C19抑制剂（如奥美拉唑）联用需减量50%。禁止与CYP3A4强诱导剂（如利福平）或负性肌力药物（如维拉帕米）联用。特殊人群用药孕妇禁用马瓦卡坦，育龄期女性需采取有效避孕措施。中度肝损伤患者需减量，重度肝损伤患者禁用。老年患者无需调整剂量，但需加强监测。使用马瓦卡坦需严格遵循医嘱，定期进行心脏功能评估，避免与禁忌药物联用，特殊人群应谨慎用药。

马瓦卡坦胶别称玛伐凯泰或Camzyos，是一种针对有症状性梗阻性肥厚型心肌病的创新药物。由百时美施贵宝的子公司MyoKardia研发，该药于2022年在美国获批上市，目前已在中国上市。马瓦卡坦胶囊通过调节心肌收缩力改善患者症状，为成人梗阻性肥厚型心肌病患者提供了新的治疗选择。马瓦卡坦胶囊说明书与适应症马瓦卡坦胶囊是一种胶囊剂，主要成分为mavacamten，规格包括2.5mg、5mg、10mg和15mg，不同剂量以不同颜色的胶囊帽区分。该药适用于成人梗阻性肥厚型心肌病的治疗，能够显著改善患者症状。用法用量马瓦卡坦胶囊的起始剂量为5mg，每日口服一次。根据患者情况，剂量可调整为2.5mg、10mg或15mg，最大推荐剂量为15mg/日。用药期间需严格遵循医嘱，定期监测肝功能和心脏状况。不良反应常见的不良反应包括头晕和晕厥，发生率高于安慰剂组。患者用药期间需警惕这些症状，避免从事高风险活动，如驾驶或操作机械。马瓦卡坦胶囊的疗效与安全性已通过临床试验验证，但患者需在医生指导下使用，避免自行调整剂量。马瓦卡坦胶囊医保与价格马瓦卡坦胶囊已在中国上市，但尚未纳入医保，患者需自费购买。市面上有原研药和仿制药两种选择，价格差异较大。价格仅反映境外合法信息，不作任何购买推荐或价格承诺原研药价格百时美施贵宝生产的原研药规格为2.5mg*28粒/盒，价格约为2972美元。仿制药价格老挝卢修斯的仿制药规格为2.5mg*60粒/盒，价格约为158美元。患者购买时需注意药品真伪，选择正规渠道。价格因素可能影响患者的选择，但需确保药品来源可靠，避免假药劣药风险。马瓦卡坦胶囊疗效与副作用马瓦卡坦胶囊通过靶向调节心肌收缩力，显著改善梗阻性肥厚型心肌病患者的症状。其疗效已在多项临床试验中得到证实。疗效表现患者用药后，心脏功能得到改善，症状如呼吸困难、胸痛等显著减轻。长期使用可提高生活质量，减少疾病进展风险。副作用管理除常见的不良反应外，马瓦卡坦胶囊可能与其他药物产生相互作用，尤其是CYP2C19或CYP3A4代谢的药物。用药期间需避免与负性肌力药物联用，以防加重心脏负担。特殊人群如孕妇、哺乳期妇女、儿童及肝损伤患者需谨慎用药。孕妇使用可能对胎儿造成伤害，哺乳期妇女用药需权衡利弊。老年患者与年轻患者的药代动力学相似，但仍需密切监测。

马瓦卡坦胶囊(mavacamten)是一种创新性药物，专门用于治疗梗阻性肥厚型心肌病。作为百时美施贵宝研发的重要成果，通过调节心肌收缩力改善患者症状，为成人梗阻性HCM患者提供了新的治疗选择。本文将详细探讨马瓦卡坦的适应症、功效与作用以及禁忌症，帮助患者和医疗工作者全面了解这一药物。马瓦卡坦的适应症马瓦卡坦胶囊的主要适应症为成人梗阻性肥厚型心肌病，其作用机制针对疾病的病理特点设计。梗阻性肥厚型心肌病的定义梗阻性HCM是一种以心室壁异常增厚为特征的遗传性心脏病，可导致左心室流出道梗阻，引发呼吸困难、胸痛和晕厥等症状。马瓦卡坦通过靶向调节心肌肌球蛋白，减轻梗阻症状。适用人群特征该药物适用于有症状的成人梗阻性HCM患者，尤其是对传统药物治疗反应不佳者。临床研究显示，马瓦卡坦能显著改善患者的生活质量和运动耐量。与其他疗法的比较相比外科手术或酒精室间隔消融等侵入性治疗，马瓦卡坦提供了一种非侵入性的药物治疗选择，降低了治疗风险。明确马瓦卡坦的适应症有助于精准选择治疗对象，提高临床疗效。马瓦卡坦的功效与作用马瓦卡坦通过独特的药理机制发挥治疗作用，为梗阻性HCM患者带来多重获益。改善心脏功能马瓦卡坦选择性抑制心肌肌球蛋白ATP酶活性，减少过度心肌收缩，降低左心室流出道压力梯度，从而缓解梗阻症状。症状缓解效果临床数据显示，使用马瓦卡坦的患者在呼吸困难、疲劳和心绞痛等症状上有显著改善，运动能力平均提升1.5个NYHA分级。长期治疗优势得益于长达6-23天的半衰期（取决于代谢类型），马瓦卡坦可实现稳定的血药浓度，每日一次给药即可维持治疗效果。马瓦卡坦的功效已在多项临床试验中得到验证，为梗阻性HCM患者提供了可靠的治疗方案。马瓦卡坦的禁忌症虽然马瓦卡坦疗效显著，但某些特定情况下需禁用或慎用该药物。绝对禁忌人群严重肝功能不全（Child-Pugh C级）患者禁用马瓦卡坦。孕妇禁用，因动物研究显示可能致胎儿损害。哺乳期妇女也应避免使用。需谨慎使用的情况轻度至中度肝损伤患者需调整剂量。与强效CYP2C19抑制剂或CYP3A4诱导剂合用时需密切监测。心功能严重受损（LVEF<55%）患者使用需评估风险收益比。药物相互作用限制禁止与雷诺嗪、双吡脲类等负性肌力药物联用，可能引发严重心功能抑制。与华法林等CYP2C9底物合用需调整剂量。了解马瓦卡坦的禁忌症可最大限度避免严重不良反应发生。

马瓦卡坦胶囊是一种针对梗阻性肥厚型心肌病的创新药物，患者应在医生指导下正确用药。本文将详细介绍马瓦卡坦的用法用量、可能出现的副作用以及特殊人群的用药注意事项，帮助患者更好地理解和管理药物治疗过程。马瓦卡坦的用法用量马瓦卡坦胶囊的用法用量需要严格遵循医嘱，以下内容将详细说明用药的起始剂量、调整方式以及注意事项。起始剂量与调整马瓦卡坦胶囊的推荐起始剂量为5mg，每日口服一次。根据患者的耐受性和治疗效果，医生可能会调整剂量至2.5mg、10mg或15mg，每日一次。最大推荐剂量为15mg，每日一次。剂量调整需在医生指导下进行，不可自行更改。用药时间与方式马瓦卡坦胶囊应在每天固定时间服用，以维持稳定的血药浓度。胶囊可随水吞服，无需考虑餐前或餐后服用，因为食物对药物的吸收影响较小。若漏服一剂，应尽快补服，但如果接近下一次服药时间，则跳过漏服剂量，不可加倍服用。用药期间的监测患者在用药期间需定期进行心脏功能评估和肝功能检查，以监测药物疗效和潜在副作用。医生可能会根据检查结果调整剂量或更换治疗方案。马瓦卡坦的副作用马瓦卡坦胶囊在治疗过程中可能引发一些不良反应，了解这些副作用有助于患者及时应对。常见副作用头晕和晕厥是马瓦卡坦胶囊最常见的不良反应，患者在服药初期应避免突然改变体位或从事高风险活动，如驾驶或操作机械。严重副作用少数患者可能出现左心室收缩功能障碍或心力衰竭症状加重。这类副作用虽然罕见，但需引起高度重视。若出现呼吸困难、胸痛或严重乏力等症状，应立即就医。药物相互作用马瓦卡坦胶囊与某些药物（如CYP2C19、CYP3A4和CYP2C9代谢的药物）可能产生相互作用，影响药效或增加副作用风险。患者应告知医生正在使用的所有药物，包括处方药和非处方药。马瓦卡坦的特殊人群用药特殊人群使用马瓦卡坦胶囊时需格外谨慎，以下内容将详细说明不同人群的用药注意事项。孕妇及哺乳期妇女孕妇使用马瓦卡坦胶囊可能对胎儿造成伤害，因此应避免在妊娠期使用。哺乳期妇女用药时需权衡利弊，因为药物对婴儿的影响尚不明确。肝功能不全患者轻度或中度肝功能损害患者的马瓦卡坦胶囊暴露量可能增加，需调整剂量。严重肝功能损害患者应避免使用该药物。老年患者老年患者（≥65岁）的药代动力学与年轻患者相似，通常无需调整剂量。但仍需密切监测药物疗效和副作用。