埃拉菲布拉诺是一种新型口服药物，2024年6月获美国FDA批准用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC），成为近十年来首个获批的PBC新药。埃拉菲布拉诺可与熊去氧胆酸（UDCA）联用治疗UDCA疗效不佳的成人PBC ，以及单药用于不能耐受UDCA的PBC患者。埃拉菲布拉诺是一种双重PPARα/δ激动剂，通过调节胆汁酸代谢和炎症反应改善肝损伤，可显著改善PBC患者的肝功能指标（ALP、GGT），延缓疾病进展，降低肝纤维化风险。埃拉菲布拉诺可能引起肌病、肝损伤、骨折等不良反应，孕妇禁用，育龄女性需严格避孕，需定期监测肌酸激酶和肝功能。目前该药尚未在中国上市，患者需通过海外渠道获取原研药（约8391美元/30片）或仿制药（约859美元/30片）。

埃拉菲布拉诺是治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的新药，其副作用谱主要涉及消化系统、肌肉骨骼系统和代谢异常等方面。根据临床试验数据，常见副作用包括以下几种。埃拉菲布拉诺消化系统副作用主要包括腹泻、腹痛、恶心、呕吐、便秘、胃食管反流等，还有关节痛、肌肉疼痛、体重增加、体重减轻、皮疹、口干等副作用。埃拉菲布拉诺严重副作用包括横纹肌溶解症、药物性肝损伤、骨折风险、过敏反应等。用药前需评估基线肌酸激酶（CPK）水平，治疗期间定期监测肌肉症状。出现不明原因肌痛或CPK升高5倍以上时应暂停用药。治疗前及治疗期间需定期检测ALT/AST/ALP等指标。出现以下情况需中断治疗：ALT/AST>3倍ULN伴胆红素>2倍ULN，ALT/AST>5倍ULN，出现肝炎临床症状（黄疸、右上腹痛等）。建议高风险患者补充钙剂和维生素D，定期进行骨密度检查，具有生殖潜力的女性需在治疗期间及停药后3周采取高效避孕措施