依维替尼对白血病的效果

依维替尼是一种针对IDHI酶的口服靶向抑制剂,也是首个且唯一一个获得FDA批准治疗IDHI突变R/R AML的药物。依维替尼是一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1是一种代谢酶，其基因突变存在于包括AML、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。今天来了解一下依维替尼对白血病的效果。

2020年2月依维替尼艾伏尼布治疗IDH1突变的、新诊断的AML研究报道中，汇报了258例患者中的179例、复发难治性AML患者的结果，另外34例是IDH1突变的、新诊断的AML患者，接受艾伏尼布500mg qd单药治疗。

中位年龄为76.5岁。中位随访23.5个月，完全缓解比例提高，中位生存时间未达到；完全缓解+部分血液学恢复比例为42.4%，中位生存时间也未达到。21例输血依赖患者中，有9例不再依赖输血。最常见的不良事件是腹泻、疲劳、恶心、食欲减退。

最终得出研究结论：在新诊断的AML患者中，依维替尼艾伏尼布单药治疗耐受性良好，可诱导持久缓解、且不依赖输血。此前艾伏尼布的I期临床中，179例患者，CR/CRh为30.4%，CR/CRh持续时间为8.2个月。

艾伏尼布研发公司Agios制药是一家生物制药公司，总部位于美国马萨诸塞州Cambridge，全职雇员536人，是专注于癌症及罕见代谢性遗传疾病药物研发。由其生产的依维替尼艾伏尼布（ivosidenib）效果可观，患者可放心使用。

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