




奥拉迪约Orladeyo的活性药物成分为berotralstat,这是一种新型、口服、每日一次、强效、选择性人血浆激肽释放酶抑制剂,处于后期临床开发,奥拉迪约用于HAE患者,预防和治疗血管水肿发作。
目前,BioCryst公司正在开发奥拉迪约berotralstat的2种制剂,胶囊剂开发用于预防HAE发作,口服液体制剂目前处于II期临床开发,用于治疗急性HAE发作。
奥拉迪约是血浆激肽释放酶抑制剂,与血浆激肽释放酶结合并抑制其蛋白水解活性。血浆激肽释放酶是一种蛋白酶,可将高分子量激肽原(HMWK)裂解为产生裂解的HMWK(cHMWK)和缓激肽,缓激肽是一种有效的血管扩张剂,可增加血管通透性,导致与HAE相关的肿胀和疼痛。
在因C1而导致HAE的患者中抑制剂(C1-INH)缺乏或功能障碍,血浆激肽释放酶活性不正常调节,这导致血浆激肽释放酶活性不受控制地增加,并导致血管性水肿攻击。奥拉迪约会降低血浆激肽释放酶的活性,以控制HAE住院患者中过量的缓激肽生成。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年10月21日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=214094