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恩西地平治疗携带IDH2突变的复发或难治性AML患者效果显著

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医学编辑郑俊阳
2021-04-15 10:27
已帮助: 193人

2017年8月1日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准恩西地平用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)突变的R/R AML成人患者。临床试验显示,恩西地平(Idhifa)治疗携带IDH2突变的复发或难治性AML患者效果显著。

急性髓细胞白血病(Acute myeloid leukemia,AML)是髓系造血干/祖细胞恶性疾病。以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征,临床表现为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等,多数病例病情急重,预后凶险,如不及时治疗常可危及生命。在急性髓细胞白血病的患者中,带有IDH2 (Isocitrate dehydrogenase,IDH,异柠檬酸脱氢酶)突变的患者约占20%。

恩西地平治疗携带IDH2突变的复发或难治性AML患者效果显著

《柳叶刀·血液学》杂志上发表了一项针对口服药物enasidenib(恩西地平)治疗复发/难治性(R/R)急性髓系白血病(AML)患者和MDS患者的I/II期临床试验(AG221-C-001)的亚组分析结果,详细描述了部分MDS患者在接受恩西地平(Idhifa)治疗后的情况。部分结果如下表所示:结果显示,在既往MDS预后极差的背景下,采用恩西地平(Idhifa)治疗显著延长了复治患者的预后生存期。尽管这一结论仅为初步结论,但也为MDS的治疗提供了新的策略。

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