FDA批准恩西地平(Enasidenib)用于治疗伴有IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病

2017年8月1日——美国食品和药物管理局（FDA）批准恩西地平(Enasidenib)用于治疗患有特定基因突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。该药物获准与伴随诊断试剂RealTimeIDH2检测一起使用，该检测用于发现AML患者IDH2基因中的特定突变。

“恩西地平(Enasidenib)是一种靶向疗法，满足了伴有IDH2突变的复发或难治性AML患者未被满足的医疗需求，”FDA肿瘤卓越中心主任兼药物评价与研究中心血液学和肿瘤产品办公室代理主任RichardPazdur医学博士说。“使用恩西地平(Enasidenib)与部分患者的完全缓解以及红细胞和血小板输注需求的减少相关。”

急性髓系白血病（AML）是一种在骨髓中形成的快速进展的癌症，导致血流和骨髓中异常白细胞数量增加。美国国立卫生研究院（NIH）下属国家癌症研究所（NCI）估计，今年将有约21,380人被诊断出患有AML；2017年约有10,590名AML患者将死于该疾病。

恩西地平(Enasidenib)是一种异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂，通过阻断多种促进细胞生长的酶发挥作用。如果使用RealTimeIDH2检测在血液或骨髓样本中检测到IDH2突变，则该患者可能有资格接受恩西地平(Enasidenib)治疗。

恩西地平(Enasidenib)的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素（胆汁中发现的一种物质）水平升高和食欲下降。孕妇或哺乳期妇女不应服用恩西地平(Enasidenib)，因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。

恩西地平(Enasidenib)的处方信息包含一个黑框警告，指出一种称为分化综合征的不良反应可能会发生，如果不治疗可能致命。

分化综合征的体征和症状可能包括发烧、呼吸困难（dyspnea）、急性呼吸窘迫、肺部炎症（影像学肺浸润）、肺部或心脏周围积液（胸腔或心包积液）、体重快速增加、肿胀（外周性水肿）或肝、肾或多器官功能障碍。一旦怀疑出现症状，医生应立即使用皮质类固醇治疗患者并密切监测直至症状消失。

恩西地平(Enasidenib)被授予了优先审评资格，在此designation下，FDA的目标是在六个月内对申请采取行动，前提是该机构认定该药物如果获批，将显著改善治疗、诊断或预防严重疾病的安全性或有有效性。

恩西地平(Enasidenib)还获得了孤儿药资格认定，这为协助和鼓励罕见病药物开发提供了激励措施。

FDA将恩西地平(Enasidenib)的批准授予了新基公司（CelgeneCorporation）。FDA将RealTimeIDH2检测的批准授予了雅培公司（AbbottLaboratories）。