雷德帕斯米哚妥林是一种激酶抑制剂,是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的,其中包括FTL3,因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变,即可考虑使用雷德帕斯米哚妥林联合化疗进行治疗。 雷德帕斯米哚妥林适用为成年患者和上呼吸道感染的治疗:侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM),伴有血液肿瘤(SM-AHN)或肥大细胞白血病(MCL)的系统性肥大细胞增多症。新诊断的急性髓性白血病(AML),通过FDA批准的测试检测FLT3突变阳性,与标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导和阿糖胞苷巩固相结合。
雷德帕斯联合化疗治疗白血病的生存期:一项代号为RATIFY的随机试验可以证实雷德帕斯米哚妥林用于急性骨髓性白血病AML的安全性及有效性。这项实验纳入717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者,他们被随机分成两组进行对照治疗。结果发现,接受雷德帕斯米哚妥林联合化疗的患者组与只接受化疗的对照组相比,在总生存期上有着显著的改善,死亡风险降低了23%。此外,接受雷德帕斯米哚妥林联合疗法患者的无进展生存期要高于接受化疗患者的。
美国Dana-Farber癌症研究所的研究报告表明,在标准化疗方案中加入多靶点激酶抑制剂雷德帕斯米哚妥林,可明显延长携带FLT3突变的急性骨髓性白血病AML患者的总生存期和无事件生存期。亦有医学研究成果显示,肥大细胞增生症引起的严重病变,可以通过靶向药物雷德帕斯米哚妥林得到缓解。
雷德帕斯米哚妥林治疗急性髓性白血病AML:患者在2个疗程的诱导期(第1~3天),静脉推注盐酸柔红霉素和第1~7天静脉滴注阿糖胞苷之后的第8~21天,与食物同服雷德帕斯米哚妥林50mg,一个疗程28d;其后是4个疗程的巩固治疗期,于第1天、第3天和第5天,每12h静脉滴注阿糖胞苷后的第8~21天,服雷德帕斯米哚妥林50mg,最后为维持治疗期,共12个疗程,服雷德帕斯米哚妥林50mg,bid,直至疾病复发或不能耐受不良反应。
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