吉特替尼是日本寿制药株式会社(Kotobuki Pharmaceutical)与安斯泰来(Astellas)共同研发的目前唯一用于治疗内部串联复制或激活点突变基因(FLT3)/AXL阳性、复发或难治性AML的新型靶向药物,临床试验发现其还具有抗精神分裂症的作用。
NCT02014558为一项I /II期临床研究16,252 例(年龄≥18岁)复发难治性AML患者接受吉列替尼治疗,剂量为20、40、80、120、200、300或450 mg·d-1,口服给药。结果发现,各剂量组FLT3磷酸化均被抑制。当剂量≥80 mg.d-时,FLT3磷酸化抑制程度在第8日达90%以上。所有患者ORR为40%,完全缓解(CR) 率为8%,CR伴血小板不完全恢复率为4%,CR伴血液学不完全恢复(CRh)率为18%,中位缓解时间为17周。在FLT3突变的患者中,ORR为49%,而野生型FLT3患者ORR为12%。本研究表明吉列替尼单独应用有效,而且对于FLT3突变患者效果更明显。
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