吉特替尼是日本寿制药株式会社(Kotobuki Pharmaceutical)与安斯泰来(Astellas)共同研发的目前唯一用于治疗内部串联复制或激活点突变基因(FLT3)/AXL阳性、复发或难治性AML的新型靶向药物,临床试验发现其还具有抗精神分裂症的作用。该药物于2018年11月28日由FDA批准上市,并被FDA、欧盟委员会(EC)及日本卫生、劳动和福利部(MHLW)授予其孤儿药(用于治疗罕见病的药品)及快速通道地位。MHLW同时还授予其治疗复发/难治性AML的创新新药(SAKIGAKE)资格。
富马酸吉列替尼是一种FLT3酪氨酸激酶抑制剂,能够对携带FLT3-ITD基因变异和FLT3酪氨酸激酶蛋白域基因变异的FLT3产生抑制作用,并且还能够在AML细胞系中抑制AXL受体的活性。
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