




凡德他尼是一种抑制血管内皮生长因子受体-2(VEGFR-2),表皮生长因子受体(EGFR)和转染重排(RET)酪氨酸激酶活性的新型口服活性拮抗剂,于2011年4月6日获得美国食品与药品管理局(FDA)批准用于治疗甲状腺髓样癌(MTC)。
该开放、Ⅱ期研究入组30例不可切除的局部晚期或转移性遗传性MTC患者,给予口服凡德他尼300 mg/d,并根据患者表现出的毒性反应调整剂量。主要终点为客观缓解率(RECIST标准)。结果显示,20%的患者获得部分缓解,中位缓解时间为10.2个月;53%的患者疾病稳定状态超过24周;因此患者的疾病控制率为73%。24例患者的血清降钙素水平降至基线的50%以下,并至少持续4周;16例患者的血清癌胚抗原水平呈现同样程度的降低。最常见的不良反应分别为腹泻(70%)、皮疹(67%)、乏力(63%)和恶心(63%)。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年3月7日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=022405