贝罗司他胶囊可是预防遗传性血管性水肿发作的药物

贝罗司他胶囊可是预防遗传性血管性水肿发作的药物

贝罗司他胶囊是血浆激肽释放酶抑制剂，与血浆激肽释放酶结合并抑制其蛋白水解活性。血浆激肽释放酶是一种蛋白酶，可将高分子量激肽原（HMWK）裂解为产生裂解的HMWK（cHMWK）和缓激肽，缓激肽是一种有效的血管扩张剂，可增加血管通透性，导致与HAE相关的肿胀和疼痛。在因C1而导致HAE的患者中抑制剂（C1-INH）缺乏或功能障碍，血浆激肽释放酶活性不正常调节，这导致血浆激肽释放酶活性不受控制地增加，并导致血管性水肿攻击。贝罗司他胶囊会降低血浆激肽释放酶的活性，以控制HAE住院患者中过量的缓激肽生成。

遗传性血管性水肿（hereditary angioedema，HAE）是一种以血管性水肿反复发作为特征的疾病，不伴有荨麻疹或瘙痒，最常累及皮肤或上呼吸道和胃肠道的黏膜组织。虽然肿胀为自限性，且在不治疗的情况下可在2-5日内消退，但喉部受累可能导致致命的窒息；2021年，日本厚生劳动省（MHLW）已批准贝罗司他用于预防成人和12岁以上小儿血管性水肿（HAE）的销售和生产许可。

贝罗司他胶囊是日本批准的首个也是唯一的预防性HAE药物。每天一粒贝罗司他胶囊可通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE的发作。

这项批准是基于APeX-J和APeX-2临床试验的数据。日本的APeX-J试验达到了其主要终点，与安慰剂相比，贝罗司他胶囊组患者的HAE发作频率显著降低（p = 0.003）。并且，贝罗司他胶囊是安全的，在试验中普遍耐受。

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