萨特利珠单抗是一种白介素6(IL-6)受体拮抗剂,可用于治疗抗水通道蛋白4(AQP4)抗体阳性的成年患者视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)。
萨特利珠单抗批准是基于在全球范围开展的针对NMOSD患者的两项多中心III期临床研究。研究显示:在AQP4抗体阳性的NMOSD成人患者中,与安慰剂相比,每4周一次皮下注射给药,无论是萨特利珠单抗联合免疫治疗,或是萨特利珠单抗单药治疗,都可以有效降低复发风险,且具有良好的安全性。
SAkuraSky研究旨在评估萨特利珠单抗联合基线免疫疗法治疗NMOSD的疗效和安全性,结果显示:与安慰剂联合基线免疫疗法组相比,接受萨特利珠单抗联合基线免疫疗法的患者可以降低复发风险62%(HR=0.38[95%CI:0.16-0.88];p=0.018)。在AQP4抗体阳性患者(n=55)中,萨特利珠单抗可使其复发风险降低79%(HR=0.21[95%CI:0.06-0.75]),48周,96周,144周萨特利珠单抗联合基线免疫疗法治疗组(n=27)的无复发患者比例为92%,92%,85%。
SAkuraStar研究旨在评估萨特利珠单抗单药治疗NMOSD的疗效和安全性,结果显示:与安慰剂组相比,接受萨特利珠单抗单药治疗的患者,复发风险降低55%(HR=0.45[95%CI:0.23–0.89];p=0.018)。在AQP4抗体阳性患者(n=64)中,萨特利珠单抗可使其复发风险降低74%(HR=0.26[95%CI:0.11-0.63]),48周,96周,144周萨特利珠单抗治疗组(n=41)的无复发患者比例分别为83%,77%,77%。
萨特利珠单抗显著提高NMOSD患者生命质量,大大节省了疾病高频次复发导致患者残障带来的家庭照料负担,具有比较高的成本效果优势,且采取每4周皮下注射一次的治疗方式,对患者和护理人员都是一个方便的选择,患者可以居家注射,极大地提高了用药的依从性和便捷性。
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