美国食品药品管理局(FDA)于2017年8月1日批准新基公司(CelgeneCorporation)开发的恩西地平(Enasidenib,Idhifa®)上市,用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人AML患者。恩西地平属于第一代IDH2抑制剂,可以抑制多种促进细胞增殖的酶活性。AML患者往往伴随着IDH1和IDH2变异,而IDH2变异的发生率高于IDH1变异,AML患者中携带IDH2突变的比例约为8%~19%。如果患者血液或骨髓样本中检测到了IDH2突变,便适用于接受恩西地平治疗。
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