帕比司他(Panobinostat)是一种新型有效的组蛋白去乙酰化酶(HADC)小分子非选择性抑制剂。该药物于2015年2月获得美国食品药品管理局(FDA)批准,在临床上主要用于治疗某些患者的复发性多发性骨髓瘤。今天就来给大家介绍一下这种治疗多发性骨髓瘤的靶向药物——帕比司他。
由于帕比司他是美国FDA批准的首个治疗多发性骨髓瘤的HDACi类药物,其作用机制与以往的治疗多发性骨髓瘤的药物不同,这使其成为极具吸引力的新药。对768例曾接受过前期治疗的多发性骨髓瘤患者给药进行的一项Ⅲ期随机双盲临床研究,将患者分为对照组和治疗组,其中对照组给药为安慰剂+硼替佐米+地塞米松,治疗组给药为帕比司他+硼替佐米+地塞米松。
该研究终点为无进展生存期(PFS),次要终点为无病生存期(DFS),接近完全缓解(nCR),缓解持续时间(DOR)和完全缓解(CR)。研究结果显示治疗组的中位无进展生存期为12.00个月,对照组的为8.10个月;治疗组的中位缓解持续时间为 13.14个月,对照组为10.87个月,数据对比具有统计学意义;治疗组的中位无病生存期为12.17个月,为8.74个月,两组数据对比具有统计学意义。以上研究表明,与传统的治疗方案(硼替佐米+地塞米松)相比,加入帕比司他的三药联用能够显著延长或者提高患者的PFS、DFS、DOR,因此帕比司对多发性骨髓瘤具有十分良好的效果。
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