王女士的儿子五岁,正在读小学一年级,近来老师是总向王女士反映孩子在上课时发呆,两眼发直,还会突然停下手中的动作,起初王女士以为孩子只是有点多动症,可是随后竟出现肢体快速抽动的症状,医院检查后被确诊为Lennox-Gastaut综合征,是一种罕见的癫痫症,目前只有孤儿药卢非酰胺薄膜片可以治疗。
Lennox-Gastaut综合征面临困境
Lennox-Gastaut综合征是一种与年龄有关联的全身性癫痫综合征,高峰发病年龄为3~5岁。发作形式多样,影响儿童智力。目前大多数抗癫痫药物对此疾病疗效不明显,又因此病发作频繁,导致患者对少部分有作用的药物很快产生耐药性。该疾病倾向于多药物联用,容易产生毒副作用。患者急需一款单一且有效的抗癫痫药物治疗。
卢非酰胺薄膜片的出现,打破无药可用的困境
卢非酰胺薄膜片是一种抗癫痫药物。它通过附着在脑细胞(钠通道)表面上的特殊通道起作用,其控制细胞的电活动。通过连接到通道,卢非酰胺薄膜片防止它们从非活动状态切换到活动状态。这可以抑制脑细胞的活动,防止异常的电活动通过大脑传播。这大大降低了癫痫发作的可能性。
卢非酰胺薄膜片的疗效怎么样?实验数据来说话!
临床研究机构对139名年龄在4至30岁之间的患者展开研究(多数患者年龄在17岁以下),所有患者均有Lennox-Gastaut综合征,治疗期间使用多种癫痫药与安慰剂,治疗四周后,症状无明显改善。研究人员加入卢非酰胺薄膜片进行为期四周治疗。与前四周数据相比,添加卢非酰胺薄膜片的患者癫痫发作次数减少42.5%。
服用卢非酰胺薄膜片可能会出现的副作用
非酰胺薄膜片最常见的副作用(10名患者中超过1名)是嗜睡(嗜睡),头痛,头晕,恶心(感觉不舒服),呕吐和疲劳(疲倦)。对于对瑞芬酰胺,三唑衍生物(如某些用于治疗真菌感染的药物)或任何其他成分过敏(过敏)的患者,不得使用非酰胺薄膜片。
卢非酰胺薄膜片如何购买?
欧盟委员会于2007年1月16日授予卢非酰胺薄膜片整个欧盟的上市许可,但是该药物在国内还没有上市,故无法在国内购买。患者可委托医伴旅国外购药,海外直邮送到家中。具体价格随汇率波动,如有对药物疑问或者购买问题,请联系医伴旅客服。
注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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