地拉罗司Deferasirox是一种口服的铁离子螯合剂,铁螯合剂是一种建立在定向与体内铁离子结合,有效地提高铁的排泄,降低体内铁的含量及其在各器官的病理性沉积的新型除铁治疗的手段,地拉罗司Deferasirox也是目前治疗铁过载唯一有效的药物。那地拉罗司Deferasirox主要治疗哪些疾病?疗效怎么样?
地拉罗司Deferasirox适应症
地拉罗司Deferasirox用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血(每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg)所致慢性铁过载;对于6岁以下儿童以及其它输血依赖性疾病所致的铁过载,地拉罗司Deferasirox中国患者的安全有效性数据有限,建议根据患者的具体情况慎用。
地拉罗司Deferasirox疗效
临床试验评价地拉罗司Deferasirox治疗重型β-地中海贫血(β-地贫)患者铁过载的疗效及安全性。 试验结果:入组的23例重型β-地贫患者治疗前均未规则使用铁螫合剂,铁过载状况严重[血清铁蛋白平均基线值为(5433.96±2873.90)μg/L]。20 mg·kg-1·d-1的地拉罗司Deferasirox能维持患者铁过载处于平衡状态,治疗前后血清铁蛋白水平无显著性变化。随治疗时间的延长,服药剂量的增加,≥30 mg·kg-1·d-1的地拉罗司Deferasirox能使患者铁过载达到负平衡状态,治疗前后比较血清铁蛋白水平差异具有统计学意义。由此可知,地拉罗司Deferasirox治疗效果显著,可改善患者的生活质量,对患者的病情有积极作用。
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