骨髓增生异常综合征(MDS)是一种难治性克隆性血液疾病,发病人群多为老年人,临床表现为贫血、易感染、免疫力下降等,轻症患者对症治疗即可痊愈,但中高危MDS患者临床症状愈加严重,甚至可能发展为白血病而死亡。阿扎胞苷(维达莎)是一种胞嘧啶核苷类药物,可通过抑制RNA和 DNA合成而杀伤处于S期的白细胞,发挥其抗感染的作用,在多种血液病的治疗中发挥了重要作用。
阿扎胞苷是胞苷的5-氮杂类似物,主要通过两种渠道重新表达失活基因,一是利用其抑制剂特性结合DNA甲基转移酶,进而降低DNA甲基化合成速率,维护局部造血干细胞正常生长功能;二是直接结合到DNA上形成细胞毒性,抑制特异性细胞周期。
研究发现,采用CAG方案[阿糖胞苷(Ara-c)+阿克拉霉素(ACR)+粒细胞集落刺激因子(G-CSF)]的患者治疗总有效率为64.70%,阿扎胞苷组的ORR为66.70%,且CAG组的完全缓解率、部分缓解率均显著高于阿扎胞苷组,血液学改善率显著低于阿扎胞苷组。说明,CAG方案作用于肿瘤细胞形成周期的各环节,并通过各环节协同作用共同抑制肿瘤细胞,且阿扎胞苷具有相似的临床疗效,阿扎胞苷对于经过8个疗程治疗的患者具有更明显的缓解效果。
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