骨髓增生异常综合症药物-注射用阿扎胞苷的介绍

骨髓增生异常综合征(MDS)为起源于髓系干细胞的克隆性疾病，主要特征为无效造血及高危演变为急性髓系白血病(AML)，造血干细胞移植是其唯一根治手段，但受患者年龄等因素影响，移植仅适用于少数患者。注射用阿扎胞苷(Azacitidine)作为一种去甲基化药物(HMA)，在国外已被推荐作为中高危MDS的一线治疗方案，总反应率达30%～50%，能明显延长患者生存时间。

注射用阿扎胞苷为喀啶核苷胞苷类似物，可影响分化细胞、基因表达、DNA合成及代谢，继而产生细胞毒性，此细胞毒作用可使快速分裂的细胞死亡，如对正常生长调节机制不再起反应的恶性肿瘤细胞。研究发现，在 DNA甲基化途径中突变和驱动程序突变数量预测了在MDS中对注射用阿扎胞苷的反应。因而注射用阿扎胞苷治疗伴ASXL1基因突变的MDS效果满意。

注射用阿扎胞苷的使用方法非常简便，只需静注或静滴，一次1-2mg/kg，一日1次即可。注射用阿扎胞苷的副作用为腹泻，注射部位红贫血，中性粒细胞减少，血肌酐升高，肾衰竭，肾小管酸中毒，肿痼溶解综合征，血小板减少，呕吐，发热，白细胞减少，斑，便秘，恶心，贫血，中性粒细胞减少，血小板减少，肝性昏迷，瘀斑等等。

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