目前多采用CAG方案(阿柔比星、阿糖胞苷和粒细胞集落刺激因子)治疗老年AML,但患者远期生存率仍较低。相关研究指出,对AML患者给予去甲基化药物联合治疗,或可延长其生存期,阿扎胞苷为新的去甲基化药物,可通过DNA和 RNA 结合,产生细胞毒性和特异性细胞周期抑制作用,并具有DNA和 RNA双重去甲基化作用。
回顾性分析14例初治并且不适合强化疗的老年AML患者,使用阿扎胞苷进行 1~7天(d1~7)的皮下注射,剂量为75 mg/m2, venetoclax每日口服400mg d1 ~28 ,28 d为1个疗程。临床观察主要终点为复合完全缓解率[完全缓解(CR )+CR伴血细胞不完全恢复(CRi)]、总反应率(ORR),首次到达反应时间及反应持续时间(DOR ) ,次要终点为总生存(OS)期。
结果:14例老年AML患者中位随访时间为12.5(2.0~24.0)个月,CR+CRi率为71% ,ORR为79% ,中位首次到达反应时间为 1.1(1.0~2.1)个月,中位 DOR为16.0个月,中位os期为14.0个月;在细胞遗传学中高危的12例患者中,共8例(67%)获CR+CRi,中位 DOR为9.0个月 ,中位OS期为11.0个月。
由此得出结论,阿扎胞苷联合venetoclax有效且安全,为不适合强化疗的初治老年AML患者提供了治疗选择。
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