多发性硬化症(MS)是一种以脱髓鞘为主要特征的自身免疫性神经退行性疾病,主要发生于青年女性,会导致一系列神经系统症状,例如:肌肉无力、认知障碍和瘫痪等。由于MS病程复杂,迄今针对MS 的治疗主要采用药物抑制病程,无法修复受损髓鞘以达到完全治愈的目标。芬戈莫德(fingolimod)是近年来发现的一种新型的免疫抑制性药物,是从冬虫夏草中提取出的多球菌素改造合成的鞘氨醇类似物,目前已被批准用于多发性硬化症的临床治疗,也用于多种实体器官移植术后排斥反应的治疗。
作为免疫抑制剂,芬戈莫德(fingolimod)可以在体内经过鞘氨醇激酶(SphK)磷酸化生成(S)-FTY720-P,后者作用于G偶联蛋白鞘氨醇磷酸酯受体S1P,从而诱导淋巴细胞归巢或凋亡,最终起到免疫抑制作用。
芬戈莫德(fingolimod)治疗多发性硬化症儿科患者的临床试验有214名受试者,年龄从10~17岁不等,该试验对芬戈莫德与另款多发性硬化症药物干扰素β-1 a进行对比。研究中86%接受芬戈莫德治疗的患者在洽疗24个月后疾病仍未复发,相比之下,接受干扰素β-1a治疗的患者有46%的人疾病未复发。研究中常见的副作用为肝转氨酶升高,流感,背痛,头痛,咳嗽,腹泻等等。
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