降胆固醇治疗的“核武器”—依洛尤单抗（Evolocumab）

纯合子型家族性高胆固醇血症是一种常染色体（共）显性遗传病，是一种罕见病。若不接受适当治疗，可在儿童及青年期发生心绞痛或心肌梗死，并于20-30岁之前死亡。依洛尤单抗（Evolocumab）通过抑制PCSK9与LDLR的结合，增加了能够清除血液中LDL的LDLR的数目，从而降低LDL-C水平。依洛尤单抗（Evolocumab）可与饮食疗法和其他降低密度脂蛋白（LDL）的治疗合用，以进一步降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。依洛尤单抗（Evolocumab）已经在国内上市，是首个在中国获批用于治疗成人或12岁以上青少年纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）的PCSK9抑制剂。

临床研究数据显示：依洛尤单抗（Evolocumab）能够显著降低HoFH患者通过饮食和调脂药物治疗仍无法降低的LDL-C水平。较安慰剂相比，依洛尤单抗（Evolocumab）降低HoFH患者LDL-C水平达31% ，其显著的疗效和良好的安全性在对HoFH患者长期治疗的研究中（1年）也再次得到证实。结合以上试验数据可知，依洛尤单抗（Evolocumab）治疗效果显著，该药品可降低HoFH患者LDL-C水平，减轻患者痛苦，改善患者的生活质量，对患者的病情能产生积极作用。该药品的上市众多纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者带来新的治疗方案。

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