米哚妥林于2017年在美国获批上市,又叫雷德帕斯,与化疗联合使用治疗FLT3阳性的急性骨髓性白血病初治患者。米哚妥林是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病(acute myeloid leukemia,AML)的靶向疗法,对于这一适应症,该药也是25年来的首款新药。
那么,米哚妥林有什么副作用?
急性骨髓性白血病是一种罕见,但侵袭性极高的血液与骨髓癌症。由诺华研发的米哚妥林能抑制FLT3与KIT等在细胞生长过程中的多种关键酶,干扰癌细胞生长与增殖,可延长急性骨髓性白血病患者的生存期,降低死亡风险。但该药也是有副作用的,痔疮、便秘、瘀斑,头痛、肺毒性、恶心、呕吐、口腔黏膜炎、真菌感染、高血压、骨骼肌痛、关节痛、鼻衄、上呼吸道感染、肾功能受损、失眠、心包积液、血栓形成、血小板减少、高血糖等等是米哚妥林的副作用。
那么,米哚妥林疗效怎么样?
Ⅲ期PARIFY试验,717名患者入组接受米哚妥林联合阿糖胞苷(cytarabine)+柔红霉素(daunorubicin)治疗。结果显示,米哚妥林联合治疗方法减少23%的死亡风险,联合治疗组的中位无进展生存时间8.2个月,中位总生存期(os)为74.7月,化疗组 3.0个月,中位总生存期(os)25.6月。虽然米哚妥林并不能治好白血病,但治疗效果还是比较显著的。
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