尽管B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)的治疗有了显著的改善,但成人患者的预后仍然很差,最佳病例长期生存率在30%~40% 。目前,BALL的预后模型包括年龄、性别、初始诊断时的白细胞计数(WBC)、免疫表型、细胞遗传学、突变情况、诱导治疗的反应以及诱导或强化治疗后对微小残留病MRD)的治疗。然而,在临床上,成人BALL患者预后不良仍然存在异质性。BESPONSA(奥英妥珠单抗)是由辉瑞公司研发的靶向CD22的抗体药物偶联物( antibody-drug conjugate,ADC),近期发现奥英妥珠单抗对儿童复发性/难治性CD22阳性急性淋巴细胞白血病也有非常不错的效果。
近日,《Blood》杂志上发表了一项采用推荐的 II 期剂量(PR2D)的 InO 治疗复发性/难治性(R/R)-CD22 阳性急性淋巴细胞白血病(ALL)儿童患者的 I 期临床试验结果。第 1 个疗程后的总有效率为 80% ( 20/25 例患者;DL1=75%,DL2=85% ) ;84% 的应答者获得最小残留疾病阴性 CR;12 个月总生存率为 40%。
在研究中发现的奥英妥珠单抗的副作用为中性粒细胞减少、贫血、高尿酸血症、头痛、血小板减少、害冷、便秘、疲劳、血清脂肪酶升高、出血、腹泻、呕吐、腹痛、白细胞减少、血清淀粉酶升高、发热性中性粒细胞减少、恶心、γ-谷氨酰转移酶增加等。
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