全球首款急性髓系白血病靶向药物:米哚妥林

美国食品药品监督管理局（FDA）2017年批准FLT3抑制剂米哚妥林（Midostaurin）联合强化诱导巩固疗法用于FLT3-IT D突变体的患者。米哚妥林最初的特征是蛋白激酶C抑制剂,后续研究显示,其也是血管内皮生长因子/血管生成抑制剂，该药为全球首款急性髓系白血病靶向药物。

米哚妥林是第一代口服的酪氨酸激酶抑制剂,作用于FLT3、CKIT、PDGFRB、VEGFR等靶点,2017年5月成为首个获得FDA 批准上市的FLT3激酶抑制剂。成人FLT3突变AML的国际前瞻性3期随机对照双盲临床试验C10603应用米哚妥林使死亡风险降低了23％。

目前,米哚妥林（Midostaurin）与7+3联合治疗是新发FLT3突变型AML的标准治疗方法。多项FDA 批准的试验表明,在FLT3突变的年轻AML患者的一线治疗中加入米哚妥林,总生存期（OS）有所提高，已经显示出较好的生存获益。虽然批准的试验不包括≥60岁的患者，但FDA没有对米哚妥林的使用设定年龄上限。

在实验中发现的米哚妥林（Midostaurin）的副作用为肾功能不全、低钙血症、呕吐、高血糖、痔疮、器械相关感染、头痛、肌肉骨骼疼痛、上呼吸道感染、关节痛、鼻出血、发热性中性粒细胞减少症、失眠、恶心等等。

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