




米哚妥林(Midostaurin)是一种酪氨酸激酶抑制剂,科研人员在研究中发现该药品能够有选择性地抑制激活性突变KIT基因。米哚妥林(Midostaurin)诱导细胞周期阻滞,令这些细胞凋亡,从而起到治疗作用。那米哚妥林治疗白血病的效果好吗?治疗期间有哪些副作用?
一项代号为RATIFY的随机试验证实了米哚妥林(Midostaurin)治疗急性骨髓性白血病(AML)患者的有效性。试验结果显示:接受米哚妥林(Midostaurin)联合化疗的患者组与只接受化疗的对照组相比,在总生存期上有着显著的改善,死亡风险降低了23%。此外,接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月,而接受米哚妥林(Midostaurin)联合疗法的患者为8.2个月。
米哚妥林(Midostaurin)组中位总生存期(OS)为74.7个月,对照组为25.6个月;米哚妥林(Midostaurin)组4年总生存率为51.4%,对照组为44.3%。米哚妥林(Midostaurin)组完全缓解率58.9%,对照组为53.5%。米哚妥林(Midostaurin)组中位无进展生存期(EFS)为8.2个月,对照组为3个月。以上试验数据可知,米哚妥林(Midostaurin)能降低死亡风险,提高生存率及缓解率,改善患者的生活质量及疾病进展,对患者的病情能产生积极作用。
米哚妥林副作用
米哚妥林副作用包括有:肺毒性、恶心、呕吐、口腔黏膜炎、痔疮、便秘、腹痛、发热性中性粒细胞降低、上呼吸道感染、活化凝血活酶时间延长、多汗、肾功能受损、失眠、真菌感染、血尿酸升高、白细胞减少、贫血、血小板减少、低血钙、胆红素升高、血肌酐升高、高血钾、淀粉酶升高等等。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921