成人急性髓性白血病化疗是临床研究中比较常见的治疗方法,是临床研究中治疗难度较高,治疗风险比较大的病症。如果不及时采取管理措施,对患者自身健康造成的影响是非常大的。并且在临床研究中发现,成人急性髓性白血病化疗的难度较大,患者化疗过程中出现风险的概率较高。恩西地平(通用名: enasidenib,商品名ldhifa)是由Celgene公司开发的首个IDH2抑制剂,于2017年8月1日被FDA 批准上市,用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发性或难治性急性髓性白血病。
恩西地平是一种IDH2小分子抑制剂,在体外与变异的IDH2变体R140Q,R172S和R172K结合能力比野生型高40倍8。其作用机制是通过抑制变异的IDH2酶进而降低2-HG水平,诱导AML患者细胞分化提高临床应答。IDH2变异的AML患者的血液样本检测结果显示,恩西地平可以降低2-HG水平,减少原始细胞数目,增加成熟骨髓细胞比例。
在一项携带IDH2变异的复发性或难治性AML患者( n = 199)的6.6个月中位随访研究中,这些患者指定给予恩西地尼每日剂量100 mg。结果显示,19%的患者实现完全缓解,4%的患者实现血液学不完全恢复。治疗效果达到CR/CRh的患者,首次缓解的中位时间是1.9个月(范围为0.5 ~7.5个月),达到最好响应的CR/CRh中位时间是3.7个月(范围为0.6 ~11.2个月),中位DOR是8.2个月。在157例需要输血和/或血小板的患者中,34%(53例)在接受恩西地尼治疗后不再需要输血。不需要输血的42例患者中,76% (32例)接受恩西地尼治疗后仍然不需要输血。
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