第一个被批准治疗基底细胞癌的药物：维莫德吉

基底细胞癌(BCC）是一种最常见的局部皮肤恶性肿瘤，主要分为侵袭性和非侵袭性两种亚型，多发生于40岁以上的中老年人。其生长速度缓慢，有较强局部破坏力，但预后良好。紫外线及PTCH基因改变等是最重要的病因。2012年,维莫德吉作为第一个被批准的Hedge-hog 通路抑制剂开始应用于临床。研究显示,104例局限性晚期BCC和转移性 BCC患者的缓解率分别为48%和331%,且中位应答持续时间分别为95个月及7.6个月。39个月后,更新的研究结果显示局限性晚期BCC患者缓解率高达60.3% ,转移性BCC缓解率也有所升高(48.5%)。

维莫德吉的安全性和有效性由一个单一的多中心临床试验评估，96位局部晚期或转移性基底细胞癌患者参加了这项研究。这项研究的主要指标是客观缓解率(ORR)或治疗后癌变消失和完全或部分收缩的百分比。接受维莫德吉治疗的转移性癌症患者中，30%有部分缓解，43%的局部晚期癌症患者有完全或部分的缓解。

在使用维莫德吉的患者中观察到最常见的副反应有肌肉痉挛、脱发、体重减轻、恶心、腹泻、疲劳、味觉改变或减弱、食欲减退、便秘、呕吐。维莫德吉批准时带有黑框警告，提醒患者和专业医护人员此药对胎儿有致死或严重出生缺陷的潜在威胁。使用维莫德吉治疗前应首先确定是否怀孕，同时应警告患者这些风险和节育的必要性。

注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。