急性淋巴细胞白血病(ALL)为恶性肿瘤性疾病,通过淋巴细胞异常增殖侵入机体多种器官组织,可抑制正常造血功能。造血干细胞移植(HSCT)为临床主要治疗手段,通过大量药物放疗、化疗,来破坏患者血液系统、米阿尼系统,然后植入正常造血干细胞,促使其血液系统﹑免疫系统重建,为外周血干细胞移植、骨髓移植、脐带血干细胞移植的统称。近日,辉瑞白血病创新药贝博萨(Besponsa)率先在中国多个城市开出首批处方,多城联动,正式落地。这标志着全球首个复发性或难治性前体B细胞急性淋巴细胞性白血病(R/R B-ALL)的ADC (抗体偶联药物)开始惠及中国急性淋巴细胞性白血病患者。那么,贝博萨治疗急淋效果如何?
FDA的审批意见主要依据贝博萨的一项疗效及安全性临床试验。该试验共招募326名经治疗的复发性或难治性B细胞ALL患者参与。这些患者被随机分成两组,分别接受贝博萨或者化疗,考察治疗后的患者完全缓解率(CR)。结果显示Besponsa治疗组完全缓解率达到35.8%,中位生存期为8.0个月。化疗组完全缓解率为17.4%,中位生存期为4.9个月。
在实验中发现贝博萨的副作用有感染、鼻出血、恶心、疲劳、中性粒细胞减少、头痛、γ-谷氨酰转移酶增加、血清脂肪酶升高、口腔炎、食欲下降、血小板减少、淋巴细胞减少、便秘、呕吐、发烧、出血、高尿酸血症、输液相关反应等等。
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