2023指南出炉！软骨肉瘤治疗药物汇总

软骨肉瘤是一种常见的恶性肿瘤，其发病部位以髓腔为主，发病部位以骨膜为主，也有少部分在软组织上。肿瘤好发于四肢长骨与骨盆，也可见于椎骨、骶骨、锁骨、肩胛骨和足骨。本文整理汇总了软骨肉瘤相关药物，请大家跟随小编一起来了解吧~

一. 软骨肉瘤

原发软骨肉瘤主要表现为钝痛，且从间断到持久，临近关节的患者会出现关节活动受限的症状。在局部可触摸到肿块，但是无明显压痛，并且其周边的皮肤伴有红热现象。

而继发性软骨肉瘤好发于骨盆，其次为肩胛骨、股骨及肱骨。偶然发现肿块，病程缓慢、疼痛不明显，周边的皮肤不会出现红热，但是当它接近关节的时候，就会出现关节肿胀、活动受限的情况，如果受到压力，就会出现放射性疼痛、麻木等症状。

（软骨肉瘤，图片来自百度百科，侵权删）

位于胸腔和骨盆的肿瘤很难发现，直至其压迫内脏，产生相应症状才可被发现。

二.软骨肉瘤药物汇总

1.艾伏尼布

艾伏尼布（拓舒沃），是中国首个获批的针对异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变癌症的强效口服靶向抑制剂。在 AML病人中，引起白血病细胞内2-羟戊二酸含量增加的基因突变称为易感IDH1基因突变，而艾伏尼布能抑制IDH1基因突变的酶活。因此，艾伏尼布可以应用于某些急性髓细胞白血病的治疗。

2022年2月9日，中国国家药品监督管理局通过了同类首创药物艾伏尼布的新药上市申请 。这是中国第一个获得批准的IDH1抑制剂，主要应用于成年耐药性 AML患者的IDH1基因突变治疗。

 2.恩西地平

恩西地平为异柠檬酸脱氢酶2 （IDH2）抑制剂，在临床上有广泛的应用。三羧酸循环（TCA cycle）是众多生物化学信号转导途径的核心，IDH2是三羧酸循环的核心酶，恩西地平可通过减少2- HG水平促进白血病细胞的分化，因此可用于治疗患有复发或难治性急性髓细胞白血病(AML)的成年患者。

恩西地平是美国食品药品监督管理局在2017年8月1日批准上市的药物，主要应用于成人IDH2基因突变型耐药 AML的治疗，同时批准了雅培的伴随诊断试剂盒

3.异环磷酰胺

异环磷酰胺是一种具有较强抗肿瘤活性的抗肿瘤药物，可抑制DNA的合成，干扰RNA的功能，因此其抗肿瘤谱系广泛，可用于软组织肿瘤，睾丸肿瘤，恶性淋巴瘤，肺癌，乳腺癌，卵巢，子宫颈癌和儿童肿瘤。

浙江大学医学院附属第二医院骨科主任，浙江大学骨科研究所所长叶招明团队在肿瘤学权威期刊《Clinical Cancer Research》在线发表相关的研究论文对普通型软骨肉瘤进行了免疫分型，发现普通型软骨肉瘤中存在“免疫衰竭”亚型，且临床治疗中使用PD-1抗体免疫治疗获益的患者均符合该亚型，其机制包括肿瘤IDH1/2突变，从而促使免疫细胞向肿瘤内聚集，并对其进行识别。