




慢性髓系白血病(CML)是一种起源于多能干细胞水平的造血系统克隆增殖性疾病,占成人白血病的15% ,全球年发病率为1/10 万~2/10万。一代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)伊马替尼的应用开辟了分子靶向治疗的新纪$,使得CML药物治疗成为肿瘤治疗领域的模型,极大改善了CML患者的生存及预后,10年生存率达85% ~90% 。那么,伊马替尼的功效与作用是什么?
甲磺酸伊马替尼是一种高度特异的酪氨酸激酶抑制剂,除能抑制P210 BCR-ABL与P190 BCR-ABL酪氨酸激酶外,还可抑制干细胞生长因子受体(c-kit)和血小板衍化生长因子受体(PDGFR)。
研究方法:统计杭州市肿瘤医院初诊40例均使用甲磺酸伊马替尼治疗的CP-CML患儿,分为国产仿制药物组和进口原研药物组,每组患儿20例综合比较两组3、6以及12个月患儿用药治疗后的血液学情况、细胞遗传学反应以及分子学反应。
研究结果:3个月治疗,国产仿制伊马替尼MCyR获得率占85%,BCR-ABL转录水平≤10%占55%;6个月治疗,国产仿制伊马替尼CCyR获得率为61.1%,BCR-ABL转录水平≤1%占77.8%;12个月治疗,BCR-ABL转录水平≤0.1%占75%。治疗效果与进口原研药组相比,差异无统计学意义(P>0.05)。比较两组不良反应,其中国产药物组血液学不良反应发生率占20%,进口药物组占15%(P=0.687)。疼痛、发热及消化道症状等非血液学不良反应,两组差异均无统计学意义(均P>0.05)。
研究结论:使用国产伊马替尼治疗儿童CML-CP安全性高、治疗效果良好,与进口原研药相比无显著差异。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年3月1日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021588