阿西米尼的治疗效果怎么样

阿西米尼可以延长患者的生存期，提高患者的生活质量，治疗白血病的效果显著。阿西米尼是一种ABL/BCR-ABL1酪氨酸激酶抑制剂，能克服BCR-ABL1的ATP结合位点上的突变，解决脱靶活性，改善患者的预后。阿西米尼的适应症是费城染色体阳性慢性髓性白血病（Ph+ CML），慢性期（CP），既往接受过两种或两种以上酪氨酸激酶抑制剂（tki）治疗的患者。

阿西米尼的试验效果

慢性粒细胞白血病慢性期（CML-CP）患者对≥2酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）具有耐药性/不耐受性，由于疾病生物学和当前治疗的疗效和/或安全性不足，其预后不佳的风险很高。阿西米尼是第一种专门针对ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）的BCR-ABL1抑制剂，有可能克服对批准的TKI的耐药性/不耐受性。

在这项3期开放标签研究中（NCT03106779），既往接受≥2次TKI治疗的CML-CP患者被随机分组（2:1），分别接受每天两次的40 mg阿西米尼和每天一次的500 mg博苏替尼。根据基线时的主要细胞遗传学反应（MCyR）状态对随机化进行分层。主要目的是比较阿西米尼与博苏替尼在第24周的主要分子应答率（MMR）。

试验结果

共有233名患者被随机分为阿西米尼（n=157）或博苏替尼（n=76）。中位随访时间为14.9个月。在第24周时，阿西米尼的MMR率为25.5％，博苏替尼为13.2％。在基线校正MCyR后，治疗组之间的MMR率差异为12.2％（95％置信区间，2.19-22.30；双侧P=0.029）。

与博苏替尼相比，阿西米尼发生的≥3级不良事件（50.6％vs 60.5％）和导致治疗中断的不良事件（5.8％vs 21.1％）更少。

该研究表明，阿西米尼与博苏替尼相比具有更高的疗效，同时具有良好的安全性。这些结果支持将阿西米尼作为一种新的治疗方法用于对≥2次TKIs有耐药性/不耐受性的CML-CP患者。

阿西米尼的副作用

阿西米尼的副作用常见的包括上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、关节痛、疲劳、水肿、恶心、腹泻、呕吐、腹痛、瘙痒、头痛、咳嗽、出血、高血压等，患者的体质和病情不同，用药后的副作用表现也是不一样的。还有的患者可能出现严重的副作用，包括腹痛、呕吐、肺炎、肌肉骨骼疼痛、头痛、出血、便秘、心律失常和胸腔积液。用药期间注意身体反应，若有不耐受，及时联系医生，对症治疗。

相关热文推荐：福坦替尼的适应症,作用功效,治疗效果,注意事项有哪些

参考文献

Réa D, Mauro MJ, Boquimpani C, Minami Y, Lomaia E, Voloshin S, Turkina A, Kim DW, Apperley JF, Abdo A, Fogliatto LM, Kim DDH, le Coutre P, Saussele S, Annunziata M, Hughes TP, Chaudhri N, Sasaki K, Chee L, García-Gutiérrez V, Cortes JE, Aimone P, Allepuz A, Quenet S, Bédoucha V, Hochhaus A. A phase 3, open-label, randomized study of asciminib, a STAMP inhibitor, vs bosutinib in CML after 2 or more prior TKIs. Blood. 2021 Nov 25;138(21):2031-2041. doi: 10.1182/blood.2020009984. PMID: 34407542; PMCID: PMC9728405.