帕唑帕尼对软组织肉瘤的疗效怎么样?

帕唑帕尼对软组织肉瘤的疗效显示出一定的潜力，可以延长无进展生存期和总生存期，并显示出抑制肿瘤生长和转移的能力。帕唑帕尼可以抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）、血小板来源生长因子受体（PDGFR）和肿瘤血管生成等，从而抑制肿瘤的生长和转移。研究发现，帕唑帕尼作为单药治疗在复发或转移的软组织肉瘤患者中具有一定的抗肿瘤活性。

帕唑帕尼对软组织肉瘤的试验疗效

一项试验（NCT00753688）研究了帕唑帕尼对标准化疗失败后转移性非脂肪细胞软组织肉瘤患者无进展生存期的影响。

研究方法

这项3期研究在13个国家的72家机构进行。以2:1的比例将未经血管生成抑制剂治疗的转移性软组织肉瘤患者随机分配到包块（包块大小为6），接受帕唑帕尼800毫克，每天一次或安慰剂治疗，随后不再交叉。患者、提供治疗的研究人员、评估结果的研究人员和进行分析的研究人员都被蒙上了分配面具。主要终点是无进展生存期。

研究结果

372名患者进行了登记，369名患者被随机分配接受帕唑帕尼（246人）或安慰剂（123人）治疗。帕唑帕尼的中位无进展生存期为4-6个月（95% CI 3-7-4-8），而安慰剂为1-6个月（0-9-1-8）（危险比[HR] 0-31, 95% CI 0-24-0-40; p<0-0001）。帕唑帕尼的总生存期为12-5个月（10-6-14-8），而安慰剂为10-7个月（8-7-12-8）（HR 0-86，0-67-1-11；P=0-25）。

最常见的不良反应是疲劳（安慰剂组60例[49%]对帕唑帕尼组155例[65%]）、腹泻（20例[16%]对138例[58%]）、恶心（34例[28%]对129例[54%]）、体重下降（25例[20%]对115例[48%]）和高血压（8例[7%]对99例[41%]）。安慰剂的中位相对剂量强度为100%，帕唑帕尼为96%。

试验结论

帕唑帕尼是既往接受过化疗的转移性非脂肪细胞软组织肉瘤患者的一种新的治疗选择。

帕唑帕尼的用法用量

1、帕唑帕尼推荐剂量为800 mg口服，每天1次，不可和食物一起服药(至少在进餐前1小时或后2小时)。

2、帕唑帕尼基线中度肝损伤用量为口服200 mg每天1次。

3、严重肝损伤患者不建议使用帕唑帕尼。

帕唑帕尼的价格

帕唑帕尼已经于2017年3月在国内大陆地区上市了，而且已经纳入了医保，属于乙类医保，患者在国内的医院药房购买可以使用医保报销，但由于政策、条件不同，费用会有差异，具体价格请咨询当地药房人员。

目前通过国内专业的海外医疗服务机构了解到帕唑帕尼的价格如下：

瑞士诺华出口印度版帕唑帕尼规格400mg*30片的价格大概是1750元左右；规格200mg*30片的价格大概是900元左右。

由于价格受多种因素制约不固定，具体费用和获取流程建议咨询客服人员，获取药物有保障。

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参考文献

van der Graaf WT, Blay JY, Chawla SP, Kim DW, Bui-Nguyen B, Casali PG, Schöffski P, Aglietta M, Staddon AP, Beppu Y, Le Cesne A, Gelderblom H, Judson IR, Araki N, Ouali M, Marreaud S, Hodge R, Dewji MR, Coens C, Demetri GD, Fletcher CD, Dei Tos AP, Hohenberger P; EORTC Soft Tissue and Bone Sarcoma Group; PALETTE study group. Pazopanib for metastatic soft-tissue sarcoma (PALETTE): a randomised, double-blind, placebo-controlled phase 3 trial. Lancet. 2012 May 19;379(9829):1879-86. doi: 10.1016/S0140-6736(12)60651-5. Epub 2012 May 16. PMID: 22595799.