索尼德吉对基底细胞癌的试验数据怎么样?

索尼德吉对基底细胞癌的试验数据

局部晚期基底细胞癌（laBCC）或转移性基底细胞癌（mBCC）患者是两种难以治疗的人群，他们的治疗选择非常有限。索尼德吉是一种刺猬通路抑制剂（HPI），根据BOLT试验的结果获准用于治疗laBCC。

试验目的

在 BOLT 18 个月和 30 个月分析中评估索尼德吉对 laBCC 和 mBCC 的长期疗效和安全性。

试验方法

BOLT（NCT01327053）是一项双盲 2 期研究，从 2011 年 7 月至 2013 年 1 月招募患者。符合条件的HPI治疗无效的不能接受根治性手术/放疗的laBCC或mBCC患者按1:2随机分配到索尼德吉200毫克（laBCC，66人；mBCC，13人）或800毫克（laBCC，128人；mBCC，23人）。肿瘤反应由中央和研究者审查评估。

试验结果

在30个月的随访中，接受索尼德吉200毫克（批准剂量）治疗的患者中，laBCC的客观反应率分别为56.1%（中心）和71.2%（研究者），mBCC的客观反应率分别为7.7%（中心）和23.1%（研究者）。

肿瘤反应的持续时间如下：laBCC 患者的中位反应持续时间为 26.1 个月（中心）和 15.7 个月（研究者），mBCC 患者的中位反应持续时间为 24.0 个月（中心）和 18.1 个月（研究者）。200毫克治疗组中有5名laBCC患者和3名mBCC患者死亡。

两组患者的总生存期均未达到中位数；2年总生存率分别为93.2%（laBCC）和69.3%（mBCC）。在laBCC中，无论组织学为侵袭性或非侵袭性，疗效均相似。索尼德吉200毫克的安全性仍优于800毫克，3/4级不良事件发生率（43.0%对64.0%）和导致停药的不良事件发生率（30.4%对40.0%）均较低。

试验结论

索尼德吉在这些人群中继续显示出长期疗效和安全性。这些数据支持根据当地治疗指南使用索尼德吉200 毫克。

索尼德吉的药物价格

德国太阳制药索尼德吉（Odomzo，Sonidegib）规格200mg*30粒，价格大概是55350元左右一盒。

目前索尼德吉截止到2023年10月还没有在国内大陆地区上市，有需要的患者可以去已经上市索尼德吉的地区凭借医生处方购买，也可以通过国内专业的海外医疗服务机构（如医伴旅）获取，可以将药物邮寄到家，既能保证是正品，也能减轻经济负担，具体费用和更多详情可咨询客服人员。

索尼德吉的作用功效

索尼德吉是Odomzo中的活性物质，附着在控制Hedgehog信号通路的蛋白质上。通过附着在这种蛋白质上，索尼德吉阻断了Hedgehog信号通路，从而减少了癌细胞的生长和扩散。索尼德吉在临床上主要用于治疗手术或放疗后复发的局部晚期基底细胞癌，或不能手术或放疗的基底细胞癌患者。建议患者遵医嘱用药，对症治疗。

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参考文献

Lear JT, Migden MR, Lewis KD, Chang ALS, Guminski A, Gutzmer R, Dirix L, Combemale P, Stratigos A, Plummer R, Castro H, Yi T, Mone M, Zhou J, Trefzer U, Kaatz M, Loquai C, Kudchadkar R, Sellami D, Dummer R. Long-term efficacy and safety of sonidegib in patients with locally advanced and metastatic basal cell carcinoma: 30-month analysis of the randomized phase 2 BOLT study. J Eur Acad Dermatol Venereol. 2018 Mar;32(3):372-381. doi: 10.1111/jdv.14542. Epub 2017 Nov 6. PMID: 28846163; PMCID: PMC5873455.