培米替尼(佩米替尼)是靶向药吗？

培米替尼(佩米替尼,pemigatinib)是靶向药，用于治疗FGFR2基因融合/重排的晚期胆管癌患者。于 2020 年经FDA 批准上市，成为第一个治疗胆管癌的口服靶向药物。

关于培米替尼

培米替尼美国Incyte(因塞特)公司研发的一种 FGFR1/2/3 抑制剂。佩米替尼片规格为4.5,9,13.5 mg)于 2020年4月20日通过美国FDA加速审批上市用于既往接受过治疗并伴 FGFR2 基因融合或其他重排的不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。

培米替尼上市

培米替尼是美国FDA 批准的首个用于胆管癌治疗的小分子药物，2021 年3月佩米替尼被欧洲有条件批准上市同月在日本上市,均用于胆管癌的治疗。

佩米替尼片在国内由信达生物(苏州)有限公司按照药品注册分类化药5.1类于2021年7月提交该药品的上市申请,2022年4月获得中国NMPA 批准上市(商品名:达伯坦@),用于既往至少接受过1种系统性治疗，且经检测确认存在有 FGFR2 融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者的治疗。

培米替尼的用法用量

培米替尼是一种口服药物，每日一次，推荐剂量为13.5 mg。治疗方案包括连续用药14天，然后停药7天，共21天为一个周期。如果疾病没有进展并且患者能够耐受，治疗可以继续进行。然而，如果出现疾病进展或出现无法接受的毒性反应，需要停止治疗。在治疗过程中，应根据患者的具体情况进行监测和评估，并遵循医生的建议进行调整。

培米替尼的相关研究

根据一项研究的数据，肝内胆管癌患者接受靶向药pemigatinib治疗的效果非常显著。客观缓解率达到了35.5%，而疾病控制率达到了82%。中位反应持续时间为9.1个月，有63%的患者的反应持续时间大于等于6个月，有18%的患者的反应持续时间大于等于12个月。

这些数据表明，靶向药pemigatinib在肝内胆管癌的治疗中具有显著的疗效，并且能够显著改善患者的预后。对于肝内胆管癌患者来说，这是一个重大的突破，为他们提供了一种新的治疗选择。pemigatinib的问世不仅改变了肝内胆管癌的治疗现状，也为医生和患者带来了新的希望。

培美替尼的不良反应

培美替尼在I期临床试验的晚期恶性肿瘤患者和I期临床试验的局部晚期或转移性胆管癌患者中的安全性及耐受性普遍较好。在I期临床试验的 146例患者中，最常见的不良反应为高磷血症，发生率之60%(严重程度为I-II级)主要发生在治疗早期(中位时间 15 天)可以通过低磷饮食、磷酸盐结合剂、利尿剂、减少剂量或中断治疗等方法进行降磷治疗，并定期检测患者的血磷水平。其他常见不良反应(发病率≥40%)还包括脱发、腹泻、疲乏和味觉障碍。

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