泊马度胺(Pomalidomide)是免疫调节剂吗？

泊马度胺(Pomalidomide)是免疫调节剂。泊马度胺(Pomalidomide)是一种新型免疫调节剂，具有高效免疫调节的作用，治疗复发性、难治性骨髓瘤的效果显著。

临床研究显示其耐受性较好，且给药方便，与沙利度胺和来那度胺相比，用量较小，疗效更佳。泊马度胺(Pomalidomide)于2013年2月被美国FDA批准用于治疗先前已经接受过包括来那度胺和硼替佐米治疗的，但又出现疾病进展的多发性骨髓瘤患者。

泊马度胺(Pomalidomide)药物介绍

泊马度胺(Pomalidomide)由新基（Celgene）公司研发，于2013年2月8日获美国FDA批准上市。泊马度胺(Pomalidomide)是沙利度胺的类似物，是一种具有抗肿瘤活性的免疫调节剂。

在体外细胞试验中，泊马度胺(Pomalidomide)抑制造血肿瘤细胞增殖和诱导凋亡。此外，泊马度胺(Pomalidomide)抑制来那度胺-耐药多发性骨髓瘤细胞株的增殖，以及与地塞米松联用协同增效，诱导来那度胺-敏感和来那度胺-耐药肿瘤细胞株凋亡。适用于既往接受过至少2种药物(包括来那度胺和硼替佐米)且治疗进行中或停药60d内疾病进展的多发性骨髓瘤患者。

泊马度胺(Pomalidomide)属于口服胶囊制剂，每粒含1mg、2mg、3mg或4mg泊马度胺。泊马度胺(Pomalidomide)连续28天为一个周期，从第1-21天建议用药4mg，每天一次，直到症状改善。

功效与作用

一、功效：

泊马度胺(Pomalidomide)是新一代免疫调节剂，比沙利度胺和来那度胺更有效、毒性更小。2013年2月被美国食品和药物管理局批准用于治疗先前曾接受包括来那度胺和硼替佐米治疗但出现疾病进展的多发性骨髓瘤患者。

二、作用：

1、直接杀伤肿瘤细胞作用：

泊马度胺(Pomalidomide)是一种沙利度胺类似物，可抑制单核细胞促炎性细胞因子的生成、增强T细胞和自然杀伤细胞介导的免疫反应、诱导肿瘤细胞凋亡，在各类恶性肿瘤、免疫性疾病的治疗中受到广泛关注。

2、免疫调节及抑制血管新生作用：

泊马度胺(最初为CC-4047或3-氨基-沙利度胺)是沙利度胺的衍生物，具有抗血管生成和免疫调节剂的作用。泊马度胺作为最新的免疫调节剂，在体外显示出显著的抗增殖和促凋亡作用。

治疗效果

在复发或难治性多发性骨髓瘤患者的1/2期试验中，泊马度胺(Pomalidomide)、硼替佐米和地塞米松的组合显示出有希望的结果。旨在评估这种三联疗法对曾接受来那度胺治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性。

方法：在21个国家的133家医院和研究中心进行了一项随机、开放、3期试验。招募了诊断为多发性骨髓瘤和可测量疾病的患者(年龄≥18岁)，东部肿瘤协作组的表现状态为0-2，他们接受了1-3个先前的方案，包括至少连续两个周期的含来那度胺的方案。

采用4个一组的置换封闭设计，将患者随机(1:1)分配到硼替佐米和地塞米松组(加或不加泊马度胺)，根据年龄、既往用药次数和筛选时β2微球蛋白浓度进行分层。

硼替佐米(13mg/m2)静脉给药，直到方案修改1，然后在前8个周期的第1、4、8和11天静脉给药或皮下给药，随后在第1和8天给药。地塞米松(20mg[10mg，如果年龄>75岁])在硼替佐米给药的当天和第二天口服给药。分配了泊马度胺的患者在第1-14天口服4mg。治疗周期为每21天。

结果：559名患者入选。281名患者接受泊马度胺、硼替佐米和地塞米松治疗，278名患者接受硼替佐米和地塞米松治疗。中位随访时间为15.9个月(IQR9.9-21.7)。与硼替佐米和地塞米松相比，泊马度胺、硼替佐米和地塞米松显著改善了无进展生存期。

278名患者接受了至少一剂泊马度胺、硼替佐米和地塞米松，270名患者接受了至少一剂硼替佐米和地塞米松，这些患者被纳入安全性评估。

由此可见，与硼替佐米和地塞米松相比，以前接受过来那度胺的复发或难治性多发性骨髓瘤患者在接受泊马度胺、硼替佐米和地塞米松治疗时，其无进展生存期显著提高。

副作用

泊马度胺(Pomalidomide)治疗过程中最常见的不良反应为肌肉骨骼疼痛、腹痛、恶心、贫血、疲劳、便秘、血小板减少等。

PRIMA试验研究了以铂类为基础的化疗方案一线治疗晚期卵巢癌患者后使用泊马度胺(Pomalidomide)的安全性。

所有初次接受泊马度胺(Pomalidomide)治疗的患者，32%接受泊马度胺(Pomalidomide)治疗的患者出现严重不良反应。超过2%的患者出现严重不良反应，包括血小板减少症、贫血和小肠梗阻。

致命的不良反应发生在0.4%的患者中，包括肠穿孔和胸腔积液(各1例)。接受泊马度胺(Pomalidomide)治疗的患者中有12%发生MDS/急性髓细胞白血病。

超过1%接受泊马度胺(Pomalidomide)治疗的患者出现导致永久停药的不良反应，包括血小板减少症、贫血以及恶心和中性粒细胞减少症。

不良反应导致80%的患者剂量减少或中断，最常见的是血小板减少症、贫血和中性粒细胞减少症。

总结

泊马度胺(Pomalidomide)为第二代免疫调节药物。该药物被批准用于之前接受过至少2种治疗(包括来那度胺和硼替佐米)并在最后一次治疗完成之日或60天内出现疾病进展的多发性骨髓瘤患者。

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