




司替戊醇是一种FDA批准的抗癫病药物,它的作用是减少大脑中的异常兴奋活动。专门用于治疗6个月及以上(体重14斤或以上)服用氯巴占的儿童与Dravet综合征相关的癫发作,可帮助患者显着减少癫痫发作。
在欧盟,司替戊醇被指定与氯巴赞和丙戊酸钠联合使用,作为Dravet综合征(DS,以前称为婴儿期严重肌阵挛性癫痫),氯巴赞和丙戊酸钠不能充分控制其癫痫发作。
司替戊醇与氯巴扎姆一起使用,可用于控制患有Dravet 综合征(一种从儿童早期开始并导致体重至少7公斤的成人和6个月及以上儿童的癫痫发作)癫痫发作,以及随后可能导致发育迟缓以及饮食、平衡和行走的变化)。
司替戊醇是一种口服活性、结构独特的抗癫痫药物(AED),具有多种潜在的作用机制,包括对γ-氨基丁酸(GABA)-A受体的不同作用和对乳酸脱氢酶的新型抑制作用。
司替戊醇还具有抗惊厥特性以及细胞色素P450系统的能力,并参与其他AEDs的心脏轴、GABA能系统的调节,可通过减少钙介导的神经毒性而具有神经保护作用。
疗效的证据最有力地证明了Dravet综合征,在大多数病例中,氯巴赞和丙戊酸中加入的司替戊醇降低了癫痫发作的频率和严重程度。小型病例系列也表明对婴儿期恶性部分性移动性癫痫发作、超难治性癫痫持续状态和难治性局灶性癫痫有益。
两项小型随机对照试验,在这些试验中,与安慰剂相比,在氯巴赞和丙戊酸钠未能充分控制的3岁至约21岁DS患者中,司替戊醇作为辅助治疗2个月后的缓解率明显高于安慰剂。
这些短期结果随后得到了长期、开放标签、观察性研究结果的支持和扩展,包括一项回顾性纵向队列研究,该研究表明,从儿童时期开始联合使用司替戊醇与氯巴赞和丙戊酸钠的疗效在成年中期保持不变,暴露时间最长可达24年,最长可达40岁。
根据现有证据,作为氯巴赞和丙戊酸钠的辅助药物,司替戊醇是一种明显有益且耐受性良好的DS患者二线治疗药物。
司替戊醇有胶囊制剂与口服混悬剂两种剂型,患者可在医生的指导下选择用药并正确治疗。治疗期间严格遵医嘱,不可私自调整剂量或者 停药,以免产生戒断反应导致疾病加重。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年7月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=206709