福巴替尼对特定基因突变的胆管癌患者效果如何？

福巴替尼对特定基因突变的胆管癌患者效果较好，尤其是治疗携带成纤维细胞生长因子受体2 (FGFR2)基因融合或其他重排的胆管癌，能够明显减轻黄疸、腹痛、发热、恶心、腹部肿块等症状，可在极大程度上延长患者的生存时间，提高5年生存率。

福巴替尼适应症

福巴替尼(Futibatinib)是一种口服生物利用度高、选择性不可逆的FGFR抑制剂，用于治疗包括胆管癌、乳腺癌、胃癌、尿路上皮癌、食管癌和非小细胞肺癌在内的癌症。

福巴替尼由泰和肿瘤学公司和泰和制药公司开发，于2022年9月30日在美国获得批准用于治疗既往接受过治疗、不可切除、局部晚期或转移性肝内胆管细胞癌（携带成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）基因）的成人患者融合或其他重排，可减少肿瘤细胞增殖并加速FGFR基因突变的肿瘤细胞死亡。

在一项多中心、开放标签、单臂试验，入组103名患有 FGFR2 基因融合或其他重排的既往接受过治疗、不可切除、局部晚期或转移性肝内胆管癌患者。使用下一代测序测试确定 FGFR2 融合或其他重排的存在。患者每天口服一次20mg的福巴替尼，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

主要疗效结果指标是独立审查委员会根据 RECIST v1.1 确定的总体缓解率 (ORR) 和缓解持续时间 (DoR)。ORR为42%，所有43名响应者均获得部分响应。中位DoR为9.7个月。

福巴替尼对特定基因突变的胆管癌的临床研究效果

研究背景

福巴替尼是共价结合FGFR1-4抑制剂，已被证明对FGFR改变的肿瘤患者具有抗肿瘤活性，并对与ATP竞争性FGFR抑制剂相关的获得性耐药突变具有强大的临床前活性。

研究方法

在这项多国、开放标签、单组、2期研究中，纳入了103名患有不可切除或转移性FGFR2融合阳性或FGFR2重排阳性肝内胆管细胞癌，且在一次或多次既往系统治疗后疾病进展的患者，接受口服福替巴替尼20mg，每日一次，持续给药。

研究结果

103名患者中共有43名有反应，反应的中位持续时间为9.7个月，中位随访时间为17.1个月，中位无进展生存期为9个月，总生存期为21.7个月。

研究结论

在既往接受过FGFR2融合或重排阳性肝内胆管癌治疗的患者中，使用共价FGFR抑制剂福替巴替尼可带来可衡量的临床获益。

总结

福巴替尼对于特定基因突变的胆管癌患者具有较好的疗效，具体的疗效和患者的反应可能会因个体差异而有所不同，因此在使用福巴替尼时需要密切监测患者的治疗反应，并根据需要调整治疗方案。

如果想要了解更多关于福巴替尼的信息，可以阅读文章：福巴替尼治疗后复发的可能性大吗？

参考文献：

Goyal L, Meric-Bernstam F, Hollebecque A, Valle JW, Morizane C, Karasic TB, Abrams TA, Furuse J, Kelley RK, Cassier PA, Klümpen HJ, Chang HM, Chen LT, Tabernero J, Oh DY, Mahipal A, Moehler M, Mitchell EP, Komatsu Y, Masuda K, Ahn D, Epstein RS, Halim AB, Fu Y, Salimi T, Wacheck V, He Y, Liu M, Benhadji KA, Bridgewater JA; FOENIX-CCA2 Study Investigators. Futibatinib for FGFR2-Rearranged Intrahepatic Cholangiocarcinoma. N Engl J Med. 2023 Jan 19;388(3):228-239. doi: 10.1056/NEJMoa2206834. PMID: 36652354.

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