Daybue(曲非肽)治疗Rett综合征的疗效

导读：Daybue(曲非肽)的英文名称叫做trofinetide，可通过减少神经炎症和支持突触功能来治疗Rett综合征的核心症状，适用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的Rett综合征。Daybue(曲非肽)治疗Rett综合征的疗效较好，能够改善很多Rett综合征患者的核心症状，而且有望改善Rett综合征患者的生活质量，不过还是需要在有治疗经验的医师指导下用药。

什么是Rett综合征

Rett综合征也叫做雷特综合征，是一种比较复杂、罕见的神经发育障碍，通常由MECP2基因的基因突变引起，通常表现为发育停滞、语言和协调功能障碍、手部不自主运动、步态异常等，多发于女孩和成年女性。

Daybue(曲非肽)的疗效

在一项临床研究中了解到，治疗第12周时，曲非肽组和安慰剂组的平均 (sem) CGI-I 评分分别为3.5和3.8，与安慰剂相比，第12周时使用曲非肽治疗的患者有显著的改善，LSM(sem)治疗差异为-0.3。另外，该研究显示，不管年龄、基线 RSBQ严重程度和MECP2突变严重程度是怎样的，曲非肽的效果都优于安慰剂。总体看来，曲非肽在治疗雷特综合征的核心症状方面具有良好的益处。

用药指南

本篇文章中提及的用量和给药参考来源于美国FDA药品说明书，用法用量仅供参考，具体需要以医嘱为准。Daybue需要根据患者的体重计算用药剂量，通常是在每天的早晨和晚上口服，一天服用2次。有一些患者可能是小孩子，有很多的家长也想知道孩子的用法用量是不是和成人一样，那么，孩子的用药剂量是怎样的呢？小编了解到，2岁及以上患者Daybue(曲非肽)的推荐剂量如下图：

用药注意事项

腹泻：大多数患者在Daybue(曲非肽)治疗期间会发生腹泻，建议患者在开始使用Daybue(曲非肽)治疗前停用泻药，如果用药后出现了腹泻，就应该开始止泻治疗，增加口服液，并及时告知自己的主治医师，看看是不是需要中断给药、降低剂量。另外，如果发生重度腹泻或怀疑脱水，则停用Daybue(曲非肽)。

体重减轻：接受 Daybue(曲非肽)治疗的患者可能会出现体重减轻，因此用药期间应该注意监测体重，如果自己或家属发生体重显著减轻，就应该考虑是不是要中断给药、减量或停用。另外，在用药期间应该保证营养全面，不要挑食或者是偏食。

价格信息

Daybue(曲非肽)的价格比较昂贵，目前了解到的价格大约是31050美元一瓶，根据目前的国际汇率折合成人民币后大约在224395$-25000$之间，该价格仅供参考。因为这个药物的最终价格容易受到汇率、市场需求等因素的影响，也会有所变化。

治疗期间日常生活管理

人们可在医生的指导下采用生酮饮食，少量多次用餐，生酮饮食的具体事务建议咨询医生了解。同时患者应补充钙、铁、叶酸、维生素、微量$素等营养物质，以满足生长发育需要，一定要避免食用大量的糖和脂肪类食物。生活方式方面的注意事项就是平时避免剧烈运动，家属平时应该经常为患儿进行肢体按摩，增强肌肉力量。还要保证生活环境的整洁和舒适，比如勤打扫卫生、勤开窗通风等，避免发生感染等问题。

Daybue(曲非肽)为Rett综合征患者提供了一种新的治疗选择，在临床试验中显示出的疗效和良好的安全性使其成为治疗Rett综合征的重要药物。但是每个患者的反应可能会有所不同，治疗效果也会不一样，不一定会有完全一样的疗效，这都是正常的。