FDA批准阿杜那单抗(Aduhelm)用于治疗阿尔茨海默病

2021年6月7日，渤健和日本卫材株式会社宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准阿杜那单抗(Aduhelm)作为首个且唯一一个阿尔茨海默病定义性病理特征的靶向疗法，通过减少大脑中的β淀粉样蛋白斑块发挥作用。

阿杜那单抗(Aduhelm)获批适应症

阿尔茨海默病

阿杜那单抗治疗应在轻度认知障碍或轻度痴呆疾病阶段的患者开始，即临床试验中开始治疗的人群。

该适应症在加速批准下获得批准，基于在阿杜那单抗治疗患者中观察到的β淀粉样蛋白斑块减少。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验的临床益处。

重要安全信息

阿杜那单抗可引起严重的副作用，包括:淀粉样蛋白相关影像学异常或“ARIA”。ARIA是一种常见的副作用，通常不会引起任何症状，但可能很严重。它最常见的表现是大脑区域的暂时性肿胀，通常会随着时间的推移而消退。

有些人的脑部或肿胀时也可能出现小出血点。虽然大多数大脑区域肿胀的人没有症状，但有些人可能会出现头痛、意识模糊、头晕、视力改变和恶心等症状。如果患者出现提示ARIA的症状，应进行临床评估，如有指征，包括MRI。

对于在阿杜那单抗(Aduhelm)治疗期间出现直径大于1cm的脑出血的患者，暂停给药，直到MRI显示影像学稳定且症状(如果存在)消退。对于发生直径大于1 cm的脑出血的患者，永久停止给药。根据临床判断来考虑在影像学稳定和症状消退后是否继续治疗或永久停用阿杜那单抗。

阿杜那单抗(Aduhelm)怀孕和哺乳警告

没有足够的数据表明孕妇使用本品会导致重大出生缺陷、流产或其他不利的母体或胎儿结局。

对怀孕大鼠的动物研究未显示出对胚胎发育或产前产后发育的不利影响。这些发现与人类的相关性可能有限，因为聚集的淀粉样β蛋白在大鼠中不存在。没有人类怀孕的对照数据。

美国食品和药物管理局未指定妊娠类别:美国食品和药物管理局已经修改了处方药产品的妊娠标签规则，要求标签包括风险摘要、支持该摘要的数据讨论以及相关信息，以帮助医疗保健提供者做出处方决策，并建议妇女在怀孕期间使用药物。怀孕类别A、B、C、D和X正在被逐步淘汰。