尼卡利单抗(Imaavy)获美国FDA突破性疗法认定后，现再获快速通道认定，成为首个也是唯一一个用于治疗中重度干燥综合征成人患者的在研疗法

尼卡利单抗(Imaavy)是首个也是唯一一个获得针对干燥综合征BTD认定的疗法。在此基础上，美国FDA的FTD旨在通过促进那些有潜力治疗严重病症、帮助解决严重或危及生命疾病未满足需求的药物的开发和加快审评，从而加速新疗法惠及患者。

"这对于我们为患有干燥综合征这一严重且使人衰弱的疾病的人群带来有意义的进展而言，标志着又一个重要的前进步骤。我们期待继续与FDA密切合作，推进尼卡利单抗(Imaavy)的临床开发，并可能为这一患者群体提供一个急需的治疗选择，"强生创新医学自身抗体领域产品组合与母胎疾病领域负责人KatieAbouzahr医学博士表示。

目前尚无FDA批准的治疗方法可以直接解决这种复杂疾病的根本病因。该病与严重的健康后果相关，包括产生水分的腺体慢性干燥，可能导致全身性并发症，如关节疼痛、疲劳和多器官系统炎症。这些全身性并发症可能导致死亡风险增加及相关健康状况，包括与普通人群相比，发生B细胞淋巴瘤的风险高出20倍。

DAHLIAS二期研究的结果于去年公布，代表了FcRn阻滞剂作为干燥综合征潜在靶向疗法的首次积极结果。该研究在15mg/kg每两周一次的尼卡利单抗(Imaavy)组中达到了主要终点，显示第24周时，与安慰剂相比，全身疾病活动度相对平均改善超过70%，IgG降低超过77%。在多个次要终点中也观察到了类似的改善趋势。⁵安全性和耐受性与尼卡利单抗(Imaavy)其他临床研究一致。

关于干燥综合征

干燥综合征（SjD）是最普遍的由自身抗体驱动的疾病之一，目前尚无批准的治疗方法能针对该疾病的根本性和全身性本质。它是一种慢性自身免疫性疾病，估计影响全球约四百万人，女性发病率是男性的九倍。⁶,⁷干燥综合征的特征是自身抗体产生、慢性炎症和外分泌腺的淋巴细胞浸润。大多数患者受粘膜干燥（眼、口、阴道）、关节痛和疲劳影响。¹超过50%的干燥综合征患者患有中重度疾病，其疾病负担可能与类风湿关节炎或系统性红斑狼疮相当。它通常与生活质量和功能能力受损相关。

关于尼卡利单抗(Imaavy)

尼卡利单抗(Imaavy)是一种在研的单克隆抗体，旨在以高亲和力结合并阻断FcRn，降低循环免疫球蛋白G（IgG）抗体水平，且可能不影响其他免疫功能。这包括在自身抗体领域三个关键领域中作为多种疾病基础的自身抗体和同种异体抗体：罕见自身抗体疾病、由母体同种异体抗体介导的母胎疾病以及风湿性疾病。人们还认为，阻断IgG与胎盘FcRn的结合可以限制母体同种异体抗体向胎儿的跨胎盘转移。

美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已授予尼卡利单抗(Imaavy)多项关键认定，包括：

美国FDA快速通道认定：于2019年7月授予胎儿和新生儿溶血病（HDFN）和温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）；于2021年12月授予全身型重症肌无力（gMG）；于2024年3月授予胎儿新生儿同种免疫性血小板减少症（FNAIT）；以及于2025年3月授予干燥综合征（SjD）。

美国FDA孤儿药资格认定：于2019年12月授予wAIHA；于2020年6月授予HDFN；于2021年2月授予gMG；于2021年10月授予慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）；以及于2023年12月授予FNAIT。

美国FDA突破性疗法认定：于2024年2月授予HDFN；并于2024年11月授予干燥综合征。

美国FDA授予优先审评：于2024年第四季度授予gMG。

欧盟EMA孤儿药资格认定：于2019年10月授予HDFN。