美国FDA批准尼卡利单抗(Imaavy)用于治疗全身性重症肌无力（gMG）

2025年4月30日，强生公司今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准尼尼卡利单抗(Imaavy)用于治疗全身性重症肌无力。尼卡利单抗(Imaavy)是一种人源化FcRn阻断单克隆抗体。此次批准基于FDA的优先审评资格，为gMG患者提供了一个新的一线治疗选择，属于已获验证的药物类别，有望为最广泛的gMG患者群体（抗乙酰胆碱受体抗体阳性或抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体阳性、12岁及以上成人和儿科患者）带来持久的疾病控制。

美国重症肌无力基金会总裁兼首席执行官SamanthaMasterson表示："我们经常听到重症肌无力患者的心声，他们期盼新的治疗方案，希望能为他们的生活带来更大的稳定性、独立性和可预测性。今天的公告提供了另一种选择，可能有助于应对MG症状复发给患者及其家庭带来的持续不确定性以及沉重的身心负担。"

gMG是一种慢性、致残性的自身抗体疾病，患者对具有明确安全性且能提供持续疾病控制的其他有效疗法存在显著未满足的需求。抗AChR和抗MuSK抗体阳性个体占抗体阳性gMG总人群的≥90%。尼卡利单抗(Imaavy)是一种免疫选择性疗法，旨在显著降低免疫球蛋白G，包括有害的IgG自身抗体，同时对其他适应性免疫和先天性免疫功能没有额外的可检测影响。

此次批准得到了关键性、正在进行中的Vivacity-MG3研究数据的支持–这是所有FcRn阻断剂在成人gMG注册试验中最长的原发性终点研究。该研究的亮点包括：

与安慰剂加标准治疗相比，尼卡利单抗(Imaavy)加标准治疗在24周内提供了更优的疾病控制，通过MG-ADL评分的改善来衡量。这意味着患者恢复了咀嚼、吞咽、说话和呼吸等基本日常功能。

在正在进行的gMG开放标签扩展研究中，接受尼卡利单抗(Imaavy)加标准治疗的参与者在长达20个月的随访期内保持了改善效果。

尼卡利单抗(Imaavy)显示出从首次给药开始并在24周的监测期内，自身抗体水平快速且持续降低，降幅高达75%。

布法罗大学神经病学教授NicholasJ.Silvestri医学博士表示："我们在尼卡利单抗(Imaavy)上看到的临床结果代表了gMG治疗的一个重要里程碑。在关键的Vivacity-MG3研究中，患者经历了显著的症状缓解和持久的疾病控制，转化为更好的日常功能，并且在24周内效果没有减退。拥有一种能够提供这种水平的持久症状稳定性的治疗方法，对于管理像gMG这样复杂且不可预测的疾病来说，是向前迈出的重要一步，并且能同时惠及AChR+和MuSK+的成人和12岁及以上儿科患者，为更广泛的患者带来了另一种FcRn治疗选择。"

正在进行的针对12-17岁抗AChR和抗MuSK抗体阳性青少年的Vibrance2/3期儿科研究结果显示，尼卡利单抗(Imaavy)加标准治疗达到了其主要终点，即在24周内血清总IgG降低了69%，并且在MG-ADL和QMG量表改善的次要终点上也表现出色。

尼卡利单抗(Imaavy)在Vivacity-MG3和正在进行的Vibrance-MG研究中均展示了一致的安全性特征，在成人和儿科人群中的耐受性相当。

强生创新医学全球免疫治疗领域负责人DavidLee医学博士、哲学博士表示："今天FDA批准尼卡利单抗(Imaavy)是超过2.4亿患有自身抗体疾病患者的历史性里程碑，其中许多疾病目前很少有或根本没有获批的靶向治疗方法。这一批准是我们nipocalimab项目多年来科学承诺、合作和决心的成果，我们很自豪能为患有抗AChR或抗MuSK抗体阳性gMG的患者带来这一新的治疗选择。"

关于全身性重症肌无力（gMG）

重症肌无力是一种自身抗体疾病，免疫系统错误地产生抗体（例如，抗乙酰胆碱受体抗体、抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体），这些抗体靶向神经肌肉接头处的蛋白质，可能阻断或破坏神经到肌肉的正常信号传导，从而损害或阻止肌肉收缩。该疾病估计影响全球70万人。该疾病影响男性和女性，发生在所有年龄、种族和族裔群体中，但最常见于年轻女性和老年男性。大约50%被诊断为MG的个体是女性，其中大约五分之一的女性具有生育潜力。大约10%至15%的新发MG病例是在12-17岁的儿科患者中诊断的。在青少年MG患者中，女孩比男孩更容易患病，美国超过65%的儿科MG病例是在女孩中诊断的。

最初的疾病表现通常与眼部相关，但大约85%的MG患者会经历疾病表现的进一步进展–称为全身性重症肌无力（gMG）。其特征是严重的肌肉无力以及说话和吞咽困难。美国大约有10万人患有gMG。像儿科患者这样的弱势gMG人群，治疗选择更为有限。

关于尼卡利单抗(Imaavy)

尼卡利单抗(Imaavy)是一种单克隆抗体，旨在以高亲和力结合并阻断FcRn，从而降低作为gMG病理基础的循环免疫球蛋白G抗体水平，同时对其他适应性免疫和先天性免疫功能没有额外的可检测影响。尼卡利单抗(Imaavy)目前被批准用于治疗AChR或MuSK抗体阳性、12岁及以上成人和儿科患者的gMG。

Nipocalimab继续在自身抗体领域的三个关键领域进行调查研究，包括罕见自身抗体疾病、由母体同种抗体介导的母胎疾病以及风湿性疾病。这种研究性单克隆抗体旨在以高亲和力结合并阻断FcRn，降低循环中的免疫球蛋白G自身抗体和同种抗体水平，同时对其他适应性免疫和先天性免疫功能可能没有额外的可检测影响。

美国FDA和欧洲药品管理局已授予nipocalimab多项关键认定，包括：

2019年7月获得美国FDA针对胎儿和新生儿溶血病和温抗体型自身免疫性溶血性贫血的快速通道资格，2021年12月针对gMG，2024年3月针对胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症，2025年3月针对干燥综合征。

2019年12月获得美国FDA针对温抗体型自身免疫性溶血性贫血的孤儿药地位，2020年6月针对HDFN，2021年2月针对gMG，2021年10月针对慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病，2023年12月针对FNAIT。

2024年2月获得美国FDA针对HDFN的突破性疗法认定，2024年11月针对干燥综合征。

美国FDA于2024年第四季度授予gMG适应症优先审评资格。

2019年10月获得欧盟EMA针对HDFN的孤儿药品认定。

尼卡利单抗(Imaavy)是什么？

尼卡利单抗(Imaavy)是一种处方药，用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性或抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体阳性、12岁及以上成人和儿童患者的全身性重症肌无力。

尚不清楚尼卡利单抗(Imaavy)对12岁以下儿童是否安全有效。

重要安全信息

关于尼卡利单抗(Imaavy)，我应该了解的最重要信息是什么？

尼卡利单抗(Imaavy)是一种处方药，可能引起严重的副作用，包括：

感染是尼卡利单抗(Imaavy)的常见副作用，可能很严重。接受尼卡利单抗(Imaavy)可能会增加感染风险。如果您出现以下任何感染症状，请立即告知您的医疗保健提供者：

发烧。

发冷。

寒战。

咳嗽。

喉咙痛。

唇疱疹。

排尿灼痛。

过敏反应可能在尼卡利单抗(Imaavy)输注期间或输注后数周内发生。如果在尼卡利单抗(Imaavy)输注期间或之后出现以下任何症状，请立即寻求紧急医疗帮助：

面部、嘴唇、口腔、舌头或喉咙肿胀。

吞咽或呼吸困难。

瘙痒性皮疹（荨麻疹）。

胸痛或胸闷。

输注相关反应可能发生。如果在尼卡利单抗(Imaavy)输注期间或之后几天内出现以下任何症状，请立即告知您的医疗保健提供者：

头痛。

皮疹。

恶心。

疲劳。

头晕。

发冷。

流感样症状。

皮肤发红。

如果您对尼卡利单抗(Imaavy)或尼卡利单抗(Imaavy)中的任何成分有严重过敏反应，请不要接受尼卡利单抗(Imaavy)治疗。反应包括血管性水肿和过敏反应。

在使用尼卡利单抗(Imaavy)之前，请告知您的医疗保健提供者您的所有医疗状况，包括：

是否曾对尼卡利单抗(Imaavy)有过过敏反应。

是否有或曾经有任何近期感染或感染症状。

最近是否接受过或计划接受免疫接种。服用尼卡利单抗(Imaavy)的人不应接种活疫苗。

是否怀孕、计划怀孕或正在哺乳。尚不清楚尼卡利单抗(Imaavy)是否会伤害您的宝宝。

妊娠安全性研究。如果在妊娠期间给予尼卡利单抗(Imaavy)或您在接受尼卡利单抗(Imaavy)期间怀孕，有一项关于尼卡利单抗(Imaavy)的妊娠安全性研究。

告知您的医疗保健提供者您服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。

尼卡利单抗(Imaavy)可能有哪些副作用？

尼卡利单抗(Imaavy)最常见的副作用包括：呼吸道感染、外周性水肿（手、脚踝或脚部肿胀）和肌肉痉挛。

这些并非尼卡利单抗(Imaavy)所有可能的副作用。如需有关副作用的医疗建议，请致电您的医生。