FDA批准安尼鲁单抗(Saphnelo)用于治疗中度至重度系统性红斑狼疮

2021年8月2日，阿斯利康（AstraZeneca）的安尼鲁单抗(Saphnelo)已在美国获批，用于联合标准疗法，治疗患有中度至重度系统性红斑狼疮的成人患者。

此次美国食品药品监督管理局的批准，是基于安尼鲁单抗(Saphnelo)临床开发项目的有效性和安全性数据，其中包括两项名为TULIP的III期试验和一项名为MUSE的II期试验。在这些试验中，与安慰剂组相比，接受安尼鲁单抗(Saphnelo)治疗的患者在包括皮肤和关节在内的多个器官系统中，总体疾病活动度得到降低的患者人数更多，并且实现了口服皮质类固醇用量的持续减少，两组患者均同时接受标准疗法。

这标志着I型干扰素受体拮抗剂首次获得监管批准，也是十多年来首个获批用于治疗SLE的新疗法。I型干扰素在狼疮的病理生理学中起着核心作用，而I型干扰素信号传导增强与疾病活动度和严重程度的增加相关。

美国诺斯韦尔健康中心风湿病科主任兼安尼鲁单抗(Saphnelo)临床开发项目首席研究员RichardFurie博士表示："我们在系统性红斑狼疮中的治疗目标是降低疾病活动度，防止由疾病本身或药物（尤其是类固醇）引起的器官损伤，并改善患者的生活质量。今天阿尼鲁单抗的获批对整个狼疮界来说代表着重大的进步。医生们现在将能够提供一种有效的新疗法，该疗法在降低总体疾病活动度的同时，还能减少皮质类固醇的使用。"

阿斯利康生物制药研发执行副总裁MenePangalos表示："今天安尼鲁单抗(Saphnelo)的里程碑式批准是阿斯利康多年来在I型干扰素通路（系统性红斑狼疮病理生理学的核心驱动因素）进行开创性研究的结晶。这种突破性的药物有潜力显著改善这种常常使人衰弱的疾病患者的生活。"

在三个临床试验中，接受安尼鲁单抗(Saphnelo)治疗的患者中发生率更高的不良反应包括鼻咽炎、上呼吸道感染、支气管炎、输注相关反应、带状疱疹和咳嗽。

SLE是狼疮最常见的形式，在美国影响多达30万人，其中非裔美国人、西班牙裔和亚裔人群受疾病影响尤为严重。它是一种复杂的自身免疫性疾病，可影响任何器官，患者常常经历使人衰弱的症状、长期的器官损伤以及较低的健康相关生活质量。

TULIP-2III期试验的结果于2020年1月发表在《新英格兰医学杂志》上，TULIP-1III期试验的结果于2019年12月发表在《柳叶刀风湿病学》上，MUSEII期试验的结果于2016年11月发表在《关节炎与风湿病学》上。

安尼鲁单抗(Saphnelo)用于治疗SLE的申请正在欧盟和日本接受监管审查。使用皮下给药方式治疗SLE的III期试验已经启动，并且计划开展针对狼疮性肾炎、皮肤型红斑狼疮和肌炎的更多III期试验。

系统性红斑狼疮

SLE是一种自身免疫性疾病，其中免疫系统会攻击体内的健康组织。它是一种慢性和复杂的疾病，具有多种临床表现，可影响许多器官，并可引起一系列症状，包括疼痛、皮疹、疲劳、关节肿胀和发烧。

超过50%的SLE患者会出现永久性器官损伤，这些损伤由疾病本身或现有治疗方法引起，从而加剧症状并增加死亡风险。全球至少有五百万人患有某种形式的狼疮。

安尼鲁单抗(Saphnelo)

安尼鲁单抗(Saphnelo)是一种全人源单克隆抗体，可与I型干扰素受体的亚基1结合，从而阻断I型干扰素的活性。⁴I型干扰素如IFN-α、IFN-β和IFN-κ是参与调节SLE相关炎症通路的细胞因子。大多数患有SLE的成人I型干扰素信号传导增强，这与疾病活动度和严重程度增加相关。