阿夫凯泰(Aficamten)的详细说明书：作用与功效,用法用量,副作用,注意事项等

阿夫凯泰(Aficamten)于2025年首次获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)。

阿夫凯泰(Aficamten)的适应症

阿夫凯泰适用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善其功能能力和症状。

阿夫凯泰(Aficamten)的用法用量

1、推荐剂量

推荐的起始剂量为每日一次，每次5毫克，口服。每2至8周增加剂量5毫克，直至达到维持剂量或最大推荐剂量（每日一次，每次20毫克）。

2、维持剂量

若LVEF≥55%且ValsalvaLVOT-G≥30mmHg，则以5mg为增量增加剂量(直至最大剂量20mg每日一次)。

若LVEF≥55%但ValsalvaLVOT-G<30mmHg，则维持当前剂量。

若LVEF<55%但≥50%，不论LVOT-G数值如何，均维持当前剂量。若LVEF<50%但≥40%，需降低剂量5mg。

3、服药方式

每日一次服用，随餐或空腹均可，每日大致相同时间服用，需整片吞服。

4、漏服处理

若漏服一剂，应在同一天尽快补服，下一次计划剂量应在次日正常时间服用，同一天内不得服用两剂阿夫凯泰。

阿夫凯泰(Aficamten)的禁忌症

禁止与利福平同时使用。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

阿夫凯泰(Aficamten)的注意事项

1、心力衰竭

阿夫凯泰会降低心脏收缩力，这可能会降低左心室射血分数并导致心力衰竭。

出现严重并发疾病（例如严重感染）或心律失常（例如新发或未控制的房颤）的患者发生收缩功能障碍和心力衰竭的风险可能更高。无症状的左心室射血分数降低、并发疾病和心律失常需要额外的监测考虑。

在治疗前和治疗期间定期评估患者的临床状况和左心室射血分数，并相应调整阿夫凯泰的剂量。新发或加重的心律失常、呼吸困难、胸痛、疲劳、腿部水肿或N末端前脑钠肽升高可能是心力衰竭的体征和症状，应立即评估心功能。

不建议在左心室射血分数<55%的患者中开始使用阿夫凯泰。

2、REMS计划

由于收缩功能障碍导致心力衰竭的风险，阿夫凯泰只能通过一个名为“MYQORZOREMS计划”的限制性计划获得。该计划的显著要求包括：

处方者必须通过注册MYQORZOREMS计划获得认证。

患者必须加入MYQORZOREMS计划并遵守持续的监测要求。

药房必须通过注册MYQORZOREMS计划获得认证，并且只能向获准接受阿夫凯泰的患者配药。

3、导致心力衰竭或疗效丧失的细胞色素P450相互作用

阿夫凯泰主要通过CYP2C9代谢，少量通过CYP3A、CYP2D6和CYP2C19酶代谢。开始使用抑制阿夫凯泰消除的多个P450通路的药物（例如氟康唑、伏立康唑、氟伏沙明）或强效CYP2C9抑制剂，以及停用中效至强效CYP3A诱导剂，可能导致阿夫凯泰血药浓度升高，并增加因收缩功能障碍导致心力衰竭的风险。

相反，开始使用诱导阿夫凯泰的P450通路的药物（例如利福平、中效至强效CYP3A诱导剂）可能导致阿夫凯泰血药浓度降低和潜在的疗效丧失。在开始使用此类抑制剂或停用此类诱导剂后2至8周评估左心室射血分数，并相应调整阿夫凯泰的剂量。

告知患者药物相互作用的可能性。建议患者在阿夫凯泰治疗前和治疗期间告知其医疗保健提供者所有合并用药。

阿夫凯泰(Aficamten)的特殊人群用药

1、妊娠

目前尚无关于妊娠期使用阿夫凯泰的数据来评估与药物相关的重大出生缺陷、流产或其他不良母体或胎儿结局的风险。妊娠期间的潜在母体疾病对母亲和胎儿构成风险。

2、哺乳

尚无关于阿夫凯泰在人乳中存在、对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量影响的数据。在哺乳期给母体大鼠口服该药时，在大鼠幼崽的血浆中检测到了阿夫凯泰。

当药物存在于动物乳汁中时，该药物很可能也会存在于人乳中。应考虑母乳喂养的发育和健康益处，以及母亲对阿夫凯泰的临床需求，以及该药物或潜在母体疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不良影响。

3、儿童用药

阿夫凯泰在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。

4、老年用药

在65岁及以上患者和较年轻成年患者之间，未观察到阿夫凯泰安全性或有效性的总体差异。

阿夫凯泰(Aficamten)的不良反应

最常见的不良反应是高血压（8%）。

阿夫凯泰(Aficamten)的药物相互作用

抑制阿夫凯泰消除的多个通路的药物、强效CYP2C9抑制剂或中效至强效CYP3A诱导剂可能增加心力衰竭的风险。在开始或停止使用这些药物时，可能需要降低阿夫凯泰的剂量并进行额外的监测。

阿夫凯泰(Aficamten)的作用机制

阿夫凯泰是一种心脏肌球蛋白运动活性的别构可逆性抑制剂。阿夫凯泰可降低肌球蛋白在心脏肌节中产生的力，这有助于改善肥厚型心肌病的病理生理。在肥厚型心肌病患者中，使用阿夫凯泰抑制肌球蛋白可降低心脏收缩力和左心室流出道梗阻。

阿夫凯泰(Aficamten)贮存

储存在20°C-25°C条件下，允许在15°C-30°C之间短途运输，置于儿童不能触及处。

温馨提示

1、告知患者，必须在治疗前和治疗期间使用超声心动图进行心功能监测，以监测心力衰竭的体征和症状。建议患者立即向其医疗保健提供者报告任何心力衰竭的体征或症状。

2、建议患者在阿夫凯泰治疗前和治疗期间告知其医疗保健提供者他们服用的所有合并用药。